インテリア・セラピューティクスの企業情報（従業員数・代表者名など）

2026/11/6最終更新

インテリア・セラピューティクス（Intellia Therapeutics Inc）は、規則的な間隔で配置された短い回文配列の繰り返し（CRISPR）ベースの治療法及びその他の中核技術による医薬品の開発に注力する臨床段階の遺伝子編集会社である。 【事業内容】 CRISPR・CRISPR関連システム9（CRISPR・Cas9）は、身体の自然なプロセスを活用してデオキシリボ核酸（DNA）を精密に編集する遺伝子編集技術である。遺伝性血管性浮腫（HAE）の治療薬として、「NTLA-2002」と呼ばれる「lonvoguran ziclumeran（lonvo-z）」、及びトランスサイレチン（ATTR）アミロイドーシスの治療薬として、「NTLA-2001」とも呼ばれる「nexiguran ziclumeran（nex-z）」を開発する。HAE患者の治療に用いる「lonvo-z」、及び心筋症を伴うATTRアミロイドーシス（ATTR-CM）及び多発ニューロパチーを伴う遺伝性ATTRアミロイドーシス（ATTRv-PN）の患者の治療に用いる「nex-z」という主要製品候補の後期臨床開発の完了に注力する。主要製品候補は、第III相開発に進んだ初のインビボゲノム編集製品候補である。その他のパイプライン製品には、「REGV131-LNP1265」、「AVC-201」及び「AVC-203」が含まれる。