インテリア・セラピューティクスの企業情報（従業員数・代表者名など）

最終更新日：2026年1月16日

インテリア・セラピューティクス（Intellia Therapeutics Inc）は臨床段階の遺伝子編集会社であり、CRISPRベースの治療法による医薬品の開発に力を入れる。 【事業内容】 CRISPRはゲノム編集技術であり、Cas9酵素を使用したCRISPR技術の使用を指す場合はCRISPR／CasまたはCRISPR／Cas9と呼ばれることもある。生体内製品候補は、脂質ナノ粒子（LNP）によって提供されるCRISPR／Cas9などの技術を、満たされていないニーズの高い疾患の治療法として展開することで、遺伝性疾患に対処する。生体内の主要製品候補であるトランスサイレチン（ATTR）アミロイドーシスの治療を目的としたネキシグランジクルメラン（「nex-z」または「NTLA-2001」）と遺伝性血管性浮腫（HAE）の治療を目的とした「NTLA-2002」は、ヒトの標的組織の遺伝子を精密に編集するために、静脈内（IV）注入により全身投与される初のCRISPRベースの治療候補である。体外製品候補については独自の技術を応用し、免疫腫瘍学や自己免疫疾患に対処するための人工細胞療法を開発する。