ニューロジーンの企業情報（従業員数・代表者名など）
企業情報
| 特色 | ニューロジーン（Neurogene Inc）は臨床段階のバイオテクノロジー会社である。【事業内容】独自の遺伝子導入制御技術である「Expression Attenuation via Construct Tuning」（EXACT）を用いて、従来の遺伝子治療では対応できなかったアンメットニーズの高い希少神経疾患の遺伝子治療薬ポートフォリオを構築する。臨床段階のプログラムである「NGN-401」は患者集団がアンメットニーズを抱え、最終的には神経学的及び身体的障害と早期死亡に至るレット症候群の治療のために開発中の「EXACT」プラットフォームを利用する。「NGN-401」は小児女性のレット症候群患者を対象に、1回限りの脳室内投与（ICV）を用いて2回投与した「NGN-401」の安全性、忍容性と有効性を評価する第1/2相臨床試験で評価される。また、「CLN5」バッテン病の治療のための「NGN-101」の開発も進める。 |
|---|---|
| 英文社名 | Neurogene Inc |
| 本社所在地 | 535 W 24Th Street, 5Th Floor NEW YORK, NY 10011 USA |
| 電話番号 | 206 732-2133 |
| 設立年月 | 2007年1月 |
| 代表者名 | Rachel L. McMinn |
| 業種名 | 医療関連（Health Care） |
| 市場名 | NASDAQ National Market System |
| 従業員数 | 91人 |
| ウェブサイト | https://www.neurogene.com/ |
