ニューロジーンの企業情報（従業員数・代表者名など）

最終更新日：2026年1月16日

ニューロジーン（Neurogene Inc）は、臨床段階のバイオテクノロジー会社である。 【事業内容】 独自のトランスジーン制御技術「Expression Attenuation via Construct Tuning（EXACT）」を通じて、従来の遺伝子治療では対応できない高い未充足ニーズを持つ希少神経疾患向けの遺伝子医薬品の製品ポートフォリオを構築する。臨床段階のプログラム「NGN-401」は、EXACTプラットフォームを活用し、重大な神経障害及び身体障害、さらには早期死亡に至るレット症候群の治療を目的として開発中である。「NGN-401」は、レット症候群の女性患者を対象に、1回の脳室内（ICV）投与による2用量の安全性、忍容性及び有効性を評価する第1/2相のオープンラベル多施設臨床試験で評価される。CLN5型バッテン病の治療を目的とした「NGN-101」も開発する。