ニューロジーンの株価・株式情報

ニューロジーン（Neurogene Inc）は臨床段階のバイオテクノロジー会社である。【事業内容】独自の遺伝子導入制御技術である「Expression Attenuation via Construct Tuning」（EXACT）を用いて、従来の遺伝子治療では対応できなかったアンメットニーズの高い希少神経疾患の遺伝子治療薬ポートフォリオを構築する。臨床段階のプログラムである「NGN-401」は患者集団がアンメットニーズを抱え、最終的には神経学的及び身体的障害と早期死亡に至るレット症候群の治療のために開発中の「EXACT」プラットフォームを利用する。「NGN-401」は小児女性のレット症候群患者を対象に、1回限りの脳室内投与（ICV）を用いて2回投与した「NGN-401」の安全性、忍容性と有効性を評価する第1/2相臨床試験で評価される。また、「CLN5」バッテン病の治療のための「NGN-101」の開発も進める。