メイラGTxホールディングスの企業情報（従業員数・代表者名など）

最終更新日：2026年2月19日

メイラGTxホールディングス（MeiraGTx Holdings PLC）は垂直統合型の臨床段階にある遺伝子医薬企業である。パーキンソン病、放射線誘発性口腔乾燥症、AIPL1関連網膜ジストロフィーなど、後期臨床プログラムのパイプラインを有する。 【事業内容】 重度の口腔乾燥症、神経変性疾患、遺伝性網膜疾患（IRDs）を含む眼疾患、大型変性眼疾患など、一般的な疾患におけるアンメットニーズに対応するベクター化生物学的治療薬の生体内投与に注力する。製品パイプラインには、X連鎖性網膜色素変性症治療用Botaretigene Sparoparvovec、放射線誘発性グレード2/3口腔乾燥症治療用AAV-hAQP1、シェーグレン症候群治療用AAV-hAQP1などがある。パーキンソン病の治療のためのAAV-GADである。RPE65関連網膜ジストロフィーの治療のためのAAV-RPE65である。色覚異常の治療のためのAAV-CNGB3及びAAV-CNGA3；LCA4の治療のためのAAV-AIPL1などがある。