イオニス・ファーマシューティカルズの企業情報（従業員数・代表者名など）

最終更新日：2026年8月12日

イオニス・ファーマシューティカルズ（Ionis Pharmaceuticals Inc）は、神経疾患及び心血管疾患の医薬品を含む、重篤な疾患向けの6つの市販医薬品を開発する会社である。 【事業内容】 市販医薬品は、「TRYNGOLZA」、「WAINUA（eplontersen）」、「SPINRAZA（nusinersen）」、「QALSODY（tofersen）」、「TEGSEDI（inotersen）」及び「WAYLIVRA（volanesorsen）」で構成される。「TRYNGOLZA」は、家族性カイロミクロン血症症候群（FCS）の成人においてトリグリセリド値を低下させる。「WAINUA」は、成人における遺伝性トランスサイレチン介在性アミロイドーシスの多発ニューロパチー（ATTRv-PN）の治療薬として承認を受ける。「SPINRAZA」は、脊髄性筋萎縮症の小児及び成人患者の治療に使用される。「QALSODY」は、スーパーオキシドジスムターゼ1（SOD1）遺伝子に変異を有する成人、またはSOD1-ALSの成人における筋萎縮性側索硬化症の治療薬として承認を受ける。「TEGSEDI」は、成人のATTRv-PNの治療薬として承認を受ける。「WAYLIVRA」は、遺伝学的に確認されたFCSを有し、急性で致死的となる可能性のある膵炎のリスクが高い成人患者における食事療法の補助として承認を受ける。