ゲイン・セラピューティクスの企業情報（従業員数・代表者名など）

2026/10/9最終更新

ゲイン・セラピューティクス（Gain Therapeutics Inc）はバイオテクノロジー会社である。 【事業内容】 中枢神経系（CNS）疾患、ライソゾーム病（LSD）、代謝疾患、タンパク質分解を標的とする腫瘍学などの疾患を含む複数の治療領域にわたる疾患治療のための新規低分子治療薬の開発に注力する。創薬プラットフォームである「Magellan」は、疾患に関与するタンパク質上の新規アロステリック結合部位を発見し、これらの部位に結合してタンパク質機能を調節し、疾患の根本原因を治療する独自の低分子を同定する。主要製品候補である「GT-02287」は、ヒトのグルコセレブロシダーゼベータ1遺伝子（GBA1）パーキンソン病の治療薬として開発され、グルコセレブロシダーゼ（GCase）の回復、リソソーム内の機能、毒性脂質基質及び毒性α-シヌクレインの減少、ドーパミン作動性ニューロンの生存率向上、ドーパミンレベルの向上などを目的とする。