ゲイン・セラピューティクスの株価・株式情報

ゲイン・セラピューティクス（Gain Therapeutics Inc）はバイオテクノロジー企業であり、リソソーム蓄積症（LSD）、中枢神経系障害（CNS）、代謝障害、腫瘍学など、いくつかの治療分野にわたる疾患を治療するための小分子治療薬を開発する。【事業内容】プラットフォームである部位特異的酵素増強療法（SEE-Tx）を使用して、アロステリック部位を発見し、タンパク質を調節し、これらの部位に結合してタンパク質機能を調節する小分子を特定し、疾患の根本的な原因を治療する。パイプラインには、複雑な疾患に対処するための小分子薬候補のパイプラインを開発する、構造的に標的化されたアロステリックレギュレーター（STAR）が含まれる。GBA1遺伝子の疾患を引き起こす変異を含むゴーシェ病患者の人工多能性幹細胞（iPSC）に由来する神経細胞及び通常のGBA1遺伝子に健康なドナーのiPSCからのゴーシェ病及びパーキンソン病の治療のためのSTARを評価する。