ダイン・セラピューティクスの企業情報（従業員数・代表者名など）

最終更新日：2025年12月31日

ダイン・セラピューティクス（Dyne Therapeutics Inc）は、臨床段階にある神経筋疾患の会社である。 【事業内容】 遺伝性神経筋疾患の患者のための治療薬の発見と開発に取り組む。フォースプラットフォームのモジュール性を活用し、筋肉や中枢神経系（CNS）に届ける標的治療薬を開発する。筋強直性ジストロフィー1型（DM1）やデュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）の臨床プログラム、顔面肩甲上腕型筋ジストロフィー（FSHD）やポンペ病の前臨床プログラムなど、神経筋疾患に関するパイプラインを有する。製品候補であるDYNE-101は、DM1患者を対象とした進行中の第I／II相国際共同臨床試験であるACHIEVEで評価される。製品候補であるDYNE-251は、エクソン51スキップに適した変異を有するDMD患者を対象とした進行中の第I／II相臨床試験であるDeliverにおいて評価される。その他の製品候補はDYNE-302とDYNE-401である。DYNE-302はFSHDの遺伝的基盤に対処する。