デザイン・セラピューティックスの企業情報（従業員数・代表者名など）

最終更新日：2026年1月16日

デザイン・セラピューティックス（Design Therapeutics Inc）はバイオテクノロジー会社である。 【事業内容】 遺伝性ヌクレオチド反復拡大変異による疾患の根本原因を解明し、疾患修飾性を示すように設計された低分子遺伝子標的キメラ治療候補であるGeneTACT分子の研究開発を行う。フリードライヒ・運動失調症（FA）プログラムは、疾患修飾治療の開発に焦点を当てる。DT-216は、FAを引き起こすフレイドライヒ運動失調症の原因遺伝子（FXN）転写障害を克服するために開発される。DT-216は第I相臨床試験中である。また、同一薬物であるDT-216を使用したFA治療のための高暴露と慢性投与を可能にするDT-216P2の開発にも取り組む。FECDプログラムは、第I相臨床試験中のFECDの潜在的な疾患修飾治療薬であるDT-168の開発に焦点を当てる。ハンチントン病プログラムは、遺伝性の神経変性疾患（HD）の疾患修飾治療の開発に焦点を当てる。