デザイン・セラピューティックスの株価・株式情報

デザイン・セラピューティックス（Design Therapeutics Inc）はバイオテクノロジー会社である遺伝的ヌクレオチド反復拡大変異による疾患の根本原因を解明し、疾患修飾を目指した低分子遺伝子標的キメラ治療候補であるGeneTACT分子の研究開発を行う。【事業内容】フリードライヒ運動失調症（FA）プログラムは、疾患修飾治療の開発に焦点を当てている。DT-216は、FAの原因となるFXN転写障害を克服するために開発された。DT-216は第I相臨床試験中である。また、同剤であるDT-216を使用したFA治療薬「DT-216P2」の高曝露・慢性投与を可能とする「DT-216」の開発にも取り組む。FECDプログラムは、第I相臨床試験中のFECDの疾患修飾の可能性のある治療法DT-168の開発に焦点を当てている。HDプログラムは、HDの病気を修正する可能性のある治療法の開発に焦点を当てている。