ブルーバード・バイオの株価・株式情報

ブルーバード・バイオ（bluebird bio Inc）はバイオテクノロジー会社である。【事業内容】レンチウイルスベクター（LVV）遺伝子付加プラットフォームをベースに、重症遺伝病に対する治療可能性のある遺伝子治療の研究、開発と商業化を行う。ZYNTEGLO（ベチセルとも知られるベチベグロゲンオートテムセル）、SKYSONA（エリセルとも知られるエリバロゲンオートテムセル）、LYFGENIA（ロボセルとも知られるロボチベグロゲンオートテムセル）の3つの遺伝子治療法を販売する。ZYNTEGLOは通常の赤血球輸血を必要とするβサラセミアの成人及び小児患者を対象とする最初の遺伝子治療である。SKYSONAは、早期の活動性脳アドレナリン酸化ジストロフィー（CALD）を伴う4から17歳の少年の神経機能障害の進行を遅らせるために使用される。LYFGENIAは、鎌状赤血球症（SCD）及び血管閉塞性イベント（VOEs）の既往歴を有する12歳以上の患者の治療薬としてアメリカ食品医薬品局（FDA）によって承認される。治療的遺伝子治療の追求に焦点を当てる。