ブルーバード・バイオの株価・株式情報

ブルーバード・バイオ（bluebird bio Inc）はバイオテクノロジー会社である。 【事業内容】 独自のレンチウイルスベクター（LVV）遺伝子付加プラットフォームをベースに、重症遺伝病に対する治療可能性のある遺伝子治療の研究、開発、商業化に注力する。ZYNTEGLO（ベチセルとも知られるベチベグロゲンオートテムセル）、SKYSONA（エリセルとも知られるエリバロゲンオートテムセル）、LYFGENIA（ロボセルとも知られるロボチベグロゲンオートテムセル）の3つの遺伝子治療法を販売する。ZYNTEGLOは、赤血球を定期的に輸血する必要のあるβサラセミアの成人及び小児患者を対象とした最初の遺伝子治療である。SKYSONAは、早期に活動性の脳性副腎白質ジストロフィー（CALD）を伴う4歳から17歳までの少年の神経機能障害の進行を遅らせるために使用される。LYFGENIAは、血管閉塞性イベント（VOE）の病歴を持つ12歳以上の患者の鎌状赤血球症の治療に使用される。