ブルーバードの株価・株式情報

ブルーバード（bluebird bio Inc）は、バイオテクノロジー会社である。【事業内容】レンチウイルスベクター（LVV）遺伝子付加プラットフォームに基づき、重度の遺伝性疾患に対する治癒可能性のある遺伝子治療の研究、開発、商業化に注力する。鎌状赤血球症、B-サラセミア、脳性副腎白質ジストロフィーの遺伝子治療プログラムを先導し、これらの病気やその他の病気に新しい技術を適用するための研究を進める。「ZYNTEGLO（betibeglogene autotemcel）」と「SKYSONA（elivaldogene autotemcel）」の2つの遺伝子治療薬を有する。「ZYNTEGLO」は、定期的な赤血球輸血を必要とするB-サラセミア患者を対象とした最初の遺伝子治療薬である。「SKYSONA」（elivaldogene autotemcel）は、エリセルとしても知られて、早期から活動する脳性副腎白質ジストロフィー（CALD）の4～17歳の男児において、ユーロロジック機能障害の進行を遅らせるために使用される。また、鎌状赤血球症（SCD）の患者に対する1回限りの治療薬として、「lovo-cel」（lovotibeg