アブロバイオの企業情報（従業員数・代表者名など）

最終更新日：2024年6月20日

アブロバイオ（AVROBIO Inc）は、遺伝子治療会社である。 【事業内容】 単回投与療法後の希少疾患患者を治療するための治癒可能な造血幹細胞（HSC）遺伝子治療法の開発に注力する。開発する遺伝子治療法は、患者から採取したHSCをレンチウイルスベクターで修飾し、標的疾患に変異した遺伝子の機能コピーと同等の機能コピーを挿入するものである。リソソーム疾患と呼ばれる希少な遺伝病群に焦点を当てて開発を進めて、主に酵素補充療法（ERT）で管理する。パイプラインは、ゴーシェ病型1型及び3型治療薬のAVR-RD-02、ポンペ病治療薬のAVR-RD-03、ファブリ病治療薬のAVR-RD-01の3つのHSC遺伝子治療プログラムで構成される。