アプライド・セラピューティクスの企業情報（従業員数・代表者名など）

最終更新日：2025年12月23日

アプライド・セラピューティクス（Applied Therapeutics Inc）は、希少疾患における有効な分子標的に対する医薬品候補の開発に注力する臨床段階のバイオ医薬品会社である。 【事業内容】 主力候補である「govorestat」は、中枢神経系浸透性アルドース還元酵素阻害剤（ARI）であり、古典的ガラクトース血症、ソルビトール脱水素酵素（SORD）欠損症、及びホスホマンノムターゼ2（PMM2）先天性糖化異常（CDG）等の中枢神経系希少代謝疾患の治療薬である。糖尿病性心筋症（DbCM）の治療薬として経口治療薬として開発された治験薬ARIである「AT-001」も開発中である。約120名の2型糖尿病患者を対象に「AT-001」を評価する第I相と第II相臨床試験を完了する。パイプラインには、糖尿病網膜症（DR）の治療用に経口投与時に眼の奥を通過するように設計され、強力な網膜浸透性が実証されるARIである「AT-003」も含まれる。