アギオス・ファーマシューティカルズの企業情報（従業員数・代表者名など）

最終更新日：2026年1月16日

アギオス・ファーマシューティカルズ（Agios Pharmaceuticals Inc）はバイオ医薬品会社である。 【事業内容】 希少疾患患者のための革新的な治療法の開発と提供に注力する。成人溶血性貧血に対する初の疾患修飾療法であるピルビン酸キナーゼ（PK）欠損症患者向けのファーストインクラスのPK活性化剤を販売する。これは、溶血性貧血を衰弱させるための最初の疾患修飾療法である。PYRUKYND（mitapivat）は、溶血性貧血の治療のための野生型及び変異型PK酵素の活性化剤である。また、低リスクの骨髄異形成症候群（LR MDS）、溶血性貧血の治療に適した新規PK活性化剤tebapivatの開発も進める。AG-181は、フェニルアラニン水酸化酵素である。PAHはフェニルケトン尿（PKU）の潜在的な治療のための安定剤で、AG-236はAlnylam Pharmaceuticals Incからライセンス供与されたsiRNAで、多赤血球増加症（PV）の潜在的治療のための膜貫通セリンプロテアーゼ6遺伝子（TMPRSS6）を標的とする。