アギオス・ファーマシューティカルズの株価・株式情報

アギオス・ファーマシューティカルズ（Agios Pharmaceuticals Inc）はバイオ医薬品会社である。【事業内容】希少疾患を有する患者に革新的な治療法の開発と提供に注力する。ピルビン酸キナーゼ（PK）欠乏症の成人を対象に、溶血性貧血を弱める初の疾患修飾治療薬であるPK活性化剤を販売する。遺伝学的に定義された疾患（GDD）ポートフォリオの主要製品候補である「PYRUKYND（ミタピバット）」は、溶血性貧血の治療のための、野生型及び様々な変異ピルビン酸キナーゼ（PK）酵素の両方の活性化剤である。ミタピバットは経口で入手可能な低分子であり、ピルビン酸キナーゼR（PKR）酵素の強力な活性化剤である。さらに、現在進行中の臨床試験において、アルファ及びベータタラセミア及び鎌状赤血球症（SCD）の治療薬としてミタピバットも評価される。また、溶血性貧血やSCDなどの適応症治療のためのPKR酵素の臨床段階経口活性化剤「AG-946」の開発も進める。