アドバラム・バイオテクノロジーズの企業情報（従業員数・代表者名など）

最終更新日：2025年12月9日

アドバラム・バイオテクノロジーズ（Adverum Biotechnologies Inc）は、臨床段階の遺伝子治療会社である。 【事業内容】 治療用タンパク質の持続的な発現を誘導することにより持続的な効果を発揮する遺伝子治療候補製品の発見・開発に取り組む。主力製品候補である「ixoberogene soroparvovec（Ixo-vec）」は、単回投与の院内硝子体内（IVT）注射による遺伝子治療製品であり、アフリベルセプトを長期にわたり持続的に治療効果を発揮させることにより、持続的な治療効果を発現し、ボーラス抗血管内皮増殖因子（VEGF）IVT注射に伴う治療負担と黄斑液量の変動を軽減するように設計される。「Ixo-vec」は、滲出型加齢黄斑変性（滲出型AMD）患者の治療薬として開発される。その他の提携プログラムには、青色錐体単色覚（BCM）患者の中心窩錐体にOPN1LW遺伝子の機能的なコピーを1回のIVT注射で送達するように設計された遺伝子治療製品候補である「BGTF-027（AAV.7m8-L-opsin）」が含まれる。