タイシャ・ジーン・セラピーズの企業情報（従業員数・代表者名など）

最終更新日：2026年1月16日

タイシャ・ジーン・セラピーズ（Taysha Gene Therapies Inc）は臨床段階のバイオテクノロジー企業であり、中枢神経系の重篤な単発性疾患に対するアデノ随伴ウイルス（AAV）ベースの遺伝子治療の進展に注力する。 【事業内容】 主要臨床プログラムであるTSHA-102は、稀な神経発達障害であるレット症候群の治療薬として開発中である。この試験は、12歳以上のレット症候群の女性患者を対象とした、ヒト初、非盲検、無作為化、用量漸増及び用量拡大、多施設共同試験で、TSHA-102の安全性と予備的有効性を評価するものである。TSHA-105は、巨大軸索性神経障害（GAN）に対する臨床段階のAAV9遺伝子治療プログラムTSHA-120の全世界における権利を取得する。TSHA-105は、稀な常染色体劣性てんかん性脳症であるSLC13A5欠損症の治療薬として開発中の遺伝子置換療法である。