サレプタ・セラピューティクスの企業情報（従業員数・代表者名など）

最終更新日：2026年1月12日

サレプタ・セラピューティクス（Sarepta Therapeutics Inc）は、商業段階のバイオ医薬品会社である。 【事業内容】 リボ核酸（RNA）を標的とする治療法、遺伝子治療及びその他の遺伝子治療モダリティを通じて、希少疾患の治療に取り組む。デュシェンヌ型筋ジストロフィー（Duchenne）の治療薬として複数の承認済み製品を開発し、Duchenne、肢帯型筋ジストロフィー（LGMD）及びその他の神経筋疾患並びに中枢神経系（CNS）関連疾患を対象とする治療候補品を開発する。Duchenneの治療薬として、「EXONDYS 51（エテプリルセン）注射剤（EXONDYS 51）」、「VYONDYS 53（ゴロジルセン）注射剤（VYONDYS 53）」、「AMONDYS 45（カシマーセン）注射剤（AMONDYS 45）」、「ELEVIDYS」の4つの承認済み製品を開発・商業化する。パイプラインには、探索段階、前臨床段階及び臨床開発段階にある40以上のプログラムが含まれる。