サレプタ・セラピューティクスの企業情報（従業員数・代表者名など）

最終更新日：2026年8月25日

サレプタ・セラピューティクス（SAREPTA THERAPEUTICS, INC.）は、商業段階のバイオ医薬品会社である。 【事業内容】 希少疾患の治療に向けたリボ核酸（RNA）を標的とする治療薬、低分子干渉RNA（siRNA）ノックダウン療法、遺伝子療法及びその他の遺伝子治療モダリティの発見及び開発を通じて、患者を支援することに重点を置く。デュシェンヌ型筋ジストロフィー（デュシェンヌ型）の治療薬として複数の承認製品を開発しており、デュシェンヌ型筋ジストロフィー、肢帯型筋ジストロフィー（LGMD）、その他の神経筋疾患及び中枢神経系（CNS）関連疾患を含む、幅広い疾患や障害に対する潜在的な治療候補薬の開発を進める。デュシェンヌ型筋ジストロフィーの治療薬として、「EXONDYS 51 (eteplirsen)」、「Injection (EXONDYS 51)」、「VYONDYS 53 (golodirsen) Injection (VYONDYS 53)」、「AMONDYS 45 (casimersen) Injection (AMONDYS 45)」、「ELEVIDYS」の4つの承認済み製品を開発し、販売する。