リジェネックスバイオの企業情報（従業員数・代表者名など）

2026/10/9最終更新

リジェネックスバイオ（REGENXBIO INC.）は、遺伝子治療の治癒的可能性を通じて人々の生活改善を目指す臨床段階のバイオテクノロジー会社である。 【事業内容】 各種疾患に対応するため、独自のアデノ随伴ウイルス（AAV）遺伝子治療送達プラットフォーム「NAV Technology Platform」を使用した遺伝子治療プログラムのパイプラインを開発する。網膜疾患、神経筋疾患及び神経変性疾患の3つの分野における社内開発パイプラインに重点を置く。治験段階のAAV治療薬には、「ABBV-RGX-314」、「RGX-202」、「RGX-121」、「RGX-111」が含まれる。湿性加齢黄斑変性、糖尿病網膜症（DR）及び視力喪失を特徴とするその他の慢性網膜疾患の影響を受ける大規模な患者集団を治療するため、AbbVieと共同で「ABBV-RGX-314」を開発する。デュシェンヌ型筋ジストロフィー（Duchenne）を治療するため、「RGX-202」を開発する。ムコ多糖症II型（MPS II）の治療向けに「RGX-121」を、ムコ多糖症I型を治療するために「RGX-111」を開発する。