ウルトラジェニックス・ファーマシューティカルの企業情報（従業員数・代表者名など）

2026/10/9最終更新

ウルトラジェニックス・ファーマシューティカル（Ultragenyx Pharmaceutical Inc）は、重篤な希少及び超希少遺伝性疾患の治療向け新規製品の特定、取得、開発及び商業化に注力するバイオ医薬品会社である。 【事業内容】 臨床段階のパイプラインは、生物製剤、低分子化合物、アデノ随伴ウイルス（AAV）遺伝子治療、核酸製品候補の4つの製品カテゴリーで構成される。製品には「Crysvita（ブロスマブ）」、「Mepsevii（ベストロニダーゼアルファ）」、「Dojolvi（トリヘプタノイン）」、および「Evkeeza（エビナクマブ）」を含む。「Crysvita」は、1歳以上の成人及び小児患者におけるX連鎖性低リン血症（XLH）の治療に用いられる。「Mepsevii」は、スライ症候群としても知られるムコ多糖症VII型（MPS VII）の小児及び成人の治療に用いられる。「Dojolvi」は、長鎖脂肪酸酸化異常症（LC-FAOD）に重度の影響を受ける小児及び成人患者の治療に用いられる。「Evkeeza」は、ホモ接合型家族性高コレステロール血症（HoFH）の治療に用いられる。