ウルトラジェニクス・ファーマシューティカルの企業情報（従業員数・代表者名など）

最終更新日：2025年12月26日

ウルトラジェニクス・ファーマシューティカル（Ultragenyx Pharmaceutical Inc）は、バイオ医薬品会社である。 【事業内容】 重篤な希少疾患及び超希少遺伝性疾患の治療のための新規医薬品の発見、取得、開発、及び商業化に注力する。治療法及び臨床段階のパイプラインは、生物製剤、低分子化合物、アデノ随伴ウイルス（AAV）遺伝子治療、及び核酸医薬品候補の4つの製品カテゴリーで構成される。承認済みの4つの製品候補には、X連鎖性低リン血症（XLH）及び腫瘍誘発性骨軟化症（TIO）の治療薬である「Crysvita」（ブロスマブ）、ムコ多糖症VII（MPSVII）またはスライ症候群の治療薬である「Mepsevii」（ベストロニダーゼアルファ）、長鎖脂肪酸酸化障害（LC-FAOD）の治療薬である「Dojolvi」（トリヘプタノイン）、及びホモ接合性家族性高コレステロール血症（HoFH）の治療薬である「Evkeeza」（エビナクマブ）がある。臨床製品候補には、「DTX401」、「DTX301」、「UX701」、「UX143」、「UX111」、及び「GTX-102」がある。「UX143」は、骨形成不全症の治療薬である。