プラクシス・プレシジョン・メディシンズの掲示板

Deutsche Bank raised Praxis Precision’s price target to $303 from $270 and maintained a Buy rating, citing a “double whammy” of positive developments announced by the company.

Praxis completed a successful pre-NDA meeting with FDA for ulixacaltamide in Essential Tremor, gaining alignment on NDA content and confirming plans to submit in early 2026. Ulixacaltamide, a selective T-type calcium channel inhibitor, previously showed significant and clinically meaningful benefits in the Essential3 program. Essential Tremor affects ~7 million people in the U.S., with limited effective treatments, representing a large unmet need and commercial opportunity.

まだ上がりますね🍵

Praxis Precision Medicines (PRAX) announced positive results from the registrational cohort of the EMBOLD study of relutrigine (PRAX-562) for SCN2A / SCN8A-DEE.
The Data Monitoring Committee recommended early stop for efficacy (successful interim analysis).

Topline results will be presented on Dec 6, 2025 at the American Epilepsy Society Annual Meeting.
The FDA confirmed a meeting to review data and discuss the NDA path.

Relutrigine is a first-in-class preferential inhibitor of persistent sodium current, with:
• Dose-dependent seizure inhibition up to complete control in SCN2A/SCN8A models
• Well-tolerated across 3 Phase 1 studies
• Robust short- and long-term reduction in motor seizures in Phase 2 (cohort 1)
• Maintained seizure freedom in some patients
Designations: ODD, RPDD, BTD (FDA); BTD & ODD (EMA) for SCN2A/SCN8A-DEE.

No approved therapies exist for SCN2A/SCN8A-DEE; this may become the first targeted treatment.

予期通りのワラントが来ましたね。
引用❶、❷〜❻を全て動かすための必要資金
です。試算した希釈化率13.7%となります。

意外と色々な方がホールドしていたのですね。

> 独立データモニタリング委員会が有効性の
達成が困難と判断し、試験中止を推奨。

Phase2の結果が良かったのに、Phase3中間解析でダメ出しされて、納得いかずでした。これだけの有効性のサプライズ結果が出ると、仕手株化のように弾けますね。
皆さんとハッピーを分かち合えて良かったです🍵

何これwwww
いきなり100ドル以上上げてるやん！
仕手株にしては上げ過ぎやな。

191イン197撤退です😮‍💨

完了したつもりが、上がり続けたので200ドルで利確打ち止めです。おめでとうございます🍵

やっぱりちゃんと上がるニュースがあるところは強いですね！こういう時は何日か連騰することもあるので、売り時が難しいですね…
とりあえず今日は売りません！

鬼強いですねさすがに…160ドルinで165ドルでササッと売ってしまい悔しい

NDA審査の焦点は「効果 vs 忍容性」のバランスですが、中止率が高いことから忍容性に課題は残る。株価変動が大きく、中枢系薬剤のパイプラインは成功確率が高くないことから利確完了で終了です🍵

安全性
●有害事象（TEAE）発現率：Ulixa群 約90–95%、PBO群 約75%
●よく見られた副作用（≥10%）：
• 便秘（24–29%）
• めまい（24–26%）
• 「脳のもや」（brain fog, 12–19%）
• 多幸感、頭痛、しびれ、睡眠障害など
• 重篤な副作用（SAE）：薬剤関連はなし
●中止理由：主にめまい・brain fogによる（約27–28%）

本態性振戦（ET）の画期的新薬P3が成功発表。
中間発表の中止勧告を蹴って、以下の優れた最終結果はすごいです🍵

Ulixacaltamide
Phase 3試験結果

試験構成
・Study 1（並行群試験）
・Study 2（ランダム化撤退試験）

◆Study 1（並行群試験）
• 主要評価項目（Primary Endpoint）
• Modified Activities of Daily Living 11（mADL11）での改善：
→ 平均改善： 4.3点（p<0.0001）
• 副次評価項目（Key Secondary Endpoints）
• 病勢改善率（12週時点）
• 患者自己評価PGI-C（Patient Global Impression of Change）
• 医師評価CGI-S（Clinical Global Impression-Severity）
→ 全て統計的に有意（p<0.001）

◆Study 2（ランダム化撤退試験）
• 主要評価項目（Primary Endpoint）
• Ulixacaltamide継続群 vs プラセボ群での効果維持率
→ 有意差あり（p=0.0369）
• 副次評価項目（Key Secondary Endpoint）
• 病勢改善率（撤退期間中）
→ 有意差あり（p=0.0042）

◆安全性（Safety）
• 全般的に良好な忍容性
• これまでの試験と一貫した安全性プロファイル
• 薬剤関連の重篤な有害事象なし

◆規制・今後の予定
• Pre-NDA meeting requestをFDAに提出済み
• NDA（新薬承認申請）準備段階に進行中


◆CEOコメントMarcio Souza氏
• ET患者の平均罹患期間は30年以上。
• これまで有効な治療薬が存在しなかった。
• 15か月間で20万人以上が治験参加に関心を示すほど需要が高い。
• 今回の結果は「画期的な前進」であり、FDAとの協議を楽しみにしている。

各発表時期と成功度一覧
❶ Ulixacaltamide– Essential Tremor（ET）
•成功度: ★
•治験ステージ: Phase 3（Essential3、2本のP3完了済み）
•対象疾患: 本態性振戦（ET）
•被験者数: 各試験で約400–600人規模
•発表予想時期: 2025年初秋（Q3）トップライン結果
•備考: 中間解析で futility 示唆あり、成功ハードルは非常に高い。

❷ Vormatrigine– POWER1（Focal Onset Seizures）
•成功度: ★★★
•治験ステージ: Phase 2/3 pivotal study（2025年Q4完了予定）
•対象疾患: 局在関連てんかん（FOS）
•被験者数: 約300–400人規模
•発表予想時期: 2025年Q4（年末頃）トップライン結果
•備考: P2で良好なシグナル→再現できれば成功確率高め。

❸ Relutrigine– EMBOLD Cohort 2（SCN2A/SCN8A DEEs）
•成功度: ★★★
•治験ステージ: Phase 2/3（Cohort 2でNDA視野）
•対象疾患: SCN2A／SCN8A変異による重度発達性てんかん性脳症（DEE）
•被験者数: 希少疾患のため数十例規模
•発表予想時期: 2026年上期（H1）トップライン結果→ NDA提出想定
•備考: FDA Breakthrough Therapy 指定、Cohort 1で有効性シグナルあり。

❹ Elsunersen（PRAX-222, SCN2A GoF-DEEs）
•成功度: ★
•治験ステージ: Phase 1/2（用量漸増＋PoC）
•対象疾患: SCN2A GoF 変異によるDEE
•被験者数: 少数（初期パートで1桁～数十人）
•発表予想時期: 2026年上期（H1）Part Aトップライン結果
•備考: ASOとして疾患修飾が期待されるが、早期段階でリスク大。

❺ Vormatrigine– POWER2（FOS）
•成功度: ★★★
•治験ステージ: Phase 2/3（2026年後半登録完了予定）
•対象疾患: 局在関連てんかん（FOS）
•被験者数: 数百人規模
•発表予想時期: 2027年以降（登録完了後の解析に依存）
•備考: POWER1の延長線、POWER1成功なら追随成功の確率大。

❻ Relutrigine– EMERALD（Broad DEEs）
•成功度: ★
•治験ステージ: Phase 2/3（2026年登録完了目標）
•対象疾患: 広範なDEEs（Dravetなど含む）
•被験者数: 各サブタイプごと少数、総計で数十～100例程度
•発表予想時期: 2027年以降（登録完了後）
•備考: EMBOLD成功後の拡張試験、まだ不透明。

2025年秋から2026年前半に重要発表が集中🍵

Upcoming Readouts
❶Ulixacaltamide – Essential Tremor
• Early Fall 2025: Phase 3 Essential3 topline results (both trials completed)
❷Vormatrigine – POWER1 (FOS)
• Q4 2025: Completion of Phase 2/3 pivotal study
❸Relutrigine – EMBOLD Cohort 2 (SCN2A/SCN8A DEEs)
• 1H 2026: Topline results → potential NDA submission
❹Elsunersen – EMBRAVE Part A (SCN2A GoF-DEE)
• 1H 2026: Phase 1/2 topline results
❺Vormatrigine – POWER2 (FOS)
• Enrollment completion 2H 2026
❻Relutrigine – EMERALD (Broad DEEs)
• Enrollment completion 2026
❼Vormatrigine – POWER3 (Monotherapy)
• Initiation 1H 2026

本態性振戦に対する新薬を世界の患者は求めているはず。世界で6000万人以上の推定患者がおり、高齢者中心にQOLを大きく下げる疾患。

第3四半期の発表待ちではあるが、治験結果を
十分精査してのエントリーでも遅くはない。

仮に治験が統計的に成功を収めたとしても、臨床意義に加えて、CNS系薬剤にありがちな有害事象が高頻度であれば、リスクがベネフィットを上回るとしてFDAは承認しない。

どんな開発品にでも共通するが、治験計画上の成功と薬事的な承認判断は別物と心得るべき🍵

2/28 37ドル急騰に伴う損切り分回収完了。
治験成功発表があったら、FDA承認に耐える
データか見極めてから再インを決める🍵

PRAX-944の本態性振戦に対するPhase2bの主要評価項目である修正日常生活動作（mADL）スコアはp = 0.026だった一方、PGI-Cによるスコア評価は、p < 0.05で有意差が小さいのを見落としていた。

スコア評価は振戦の重症度と生活動作との関連性はあるが、主観的でばらつきが大きく、再現性や解析上のノイズも多く、評価指標としての感度・特異性が不十分だった可能性がある。

日本PMDAは事前プロトコルに示した統計処理法を変えることを容認する可能性は低いが、欧州EMAは変えることの合理性があれば容認、米国FDAも患者QOLの高さやアンメットニーズ、臨床的有用性の点から容認する柔軟性が知られている。

したがって、解析モデル変更による成功が商業化につながるかは、臨床的意義＋安全性＋データの一貫性次第とも言える。市場規模を考えると見切りをつけるのは惜しく、加速度センサー（加速度計）による振戦定量化 を加えたPhase3b追加で商業化される可能性の他、多くの開発ラインナップがあることからも再ベット
してみる。

試験継続の決定に関する私見。
代替解析は後出しジャンケンのように捉えて
しまい、一時撤収したけれど、冷静になって
考えてみると、代替解析が許されるのは、
次のケースと考える。

⚫︎許されるケース
①統計モデルの前提条件が誤っていた可能性がある場合
・例えば、当初想定していた患者集団の特性が異なり、適切な解析モデルではなかったと判明した場合、代替解析を検討するのは合理的。

・DMCの判断が解析モデルの影響を受けている可能性があるという根拠が明確であれば、試験継続の判断に一定の合理性はあり。

②試験継続が倫理的に問題ない場合
・試験継続によって、被験者が不利益を被らない、または、新しい知見によって有益な可能性が高まる場合、継続の判断もありえる。

多くのベンチャーを精査し、選んだ画期的新薬につき、底値で最終結果を見てみたい。

2025年2月28日付会社発表より
更新箇所のみ要約

❶はダメージ大。かなりの下落の可能性。
❷以外の進捗もあるが、一時撤収🍵

❶ Ulixacaltamide (PRAX-944)
・トップラインデータ発表時期
2025年第1四半期→ 2025年第3四半期（Study 1&2結果）
→独立データモニタリング委員会が有効性の達成が困難と判断し、試験中止を推奨。ただし、統計モデルの前提条件が影響している可能性があり、代替解析方法を検討するよう助言を受けて試験継続。最終データ発表時期が変更

❷ Vormatrigine (PRAX-628)
・POWER2 試験
「フェーズ2/3」→「フェーズ3」
→ 2025年後半に登録開始予定と明記

❸ Relutrigine (PRAX-562)
・EMERALD 試験
「2025年上半期登録開始」→「2025年半ばに開始予定」
→登録開始時期の表現が微修正

❹ PRAX-020
・KCNT1関連てんかん治療薬
「前臨床 (UCBとの共同研究)」→削除
→ UCBが開発・販売権を行使
最大1億ドルのマイルストン＋ロイヤリティ収益を獲得見込み。

❻ Elsunersen (PRAX-222)
・フェーズ1/2（登録中）→継続
・レジストレーショナル段階（承認申請準備中）→削除
→ 2025年半ばに「EMBRAVE3 試験（グローバルP3）」が開始予定と更新

❼ PRAX-080 / ❽ PRAX-090 / ❾ PRAX-100
・2025年に開発候補を選定予定 との追加情報あり
→開発進展のタイムラインが明確化

❶Ulixacaltamide (PRAX-944)
これは画期的治験薬です。
もうすぐPhase3中間発表🍵

・世界中で多くの人々に影響を及ぼす神経疾患
・有病率データ1）2）3）
　40歳以上: 約4%
　65歳以上: 約5～14%

1）Neurology. 2003, p1804
2）Roepidemiology. 1994, p175
3）Mov Disord. 1996, p63

開発パイプラインは2つに大別される。

2025年❶❷の成否でベンチャーの命運が左右されるイメージ

◾️CEREBRUM™ 低分子化合物
❶Ulixacaltamide (PRAX-944)
本態性振戦治療薬
・フェーズ3 (ESSENTIAL3 Study 1 & Study 2)
⚫︎トップラインデータ発表時期
2025年第1四半期 (Study 1中間結果)

❷Vormatrigine (PRAX-628)
部分発作および全般てんかん治療薬
・EMPOWER observational study: 登録中
・RADIANT open label study: フェーズ2
・POWER1 & POWER2: フェーズ2/3
⚫︎トップラインデータ発表時期
・2025年上半期 (RADIANT結果)
・2025年下半期 (POWER1試験結果)

❸Relutrigine (PRAX-562)
発達性てんかん性脳症 (DEEs)治療薬
・EMBOLD Cohort 2: フェーズ2
・EMERALD: フェーズ2 (2025年上半期登録開始)
⚫︎トップラインデータ発表時期
2026年上半期 (EMBOLD Cohort 2結果)

❹PRAX-020
KCNT1遺伝子関連てんかん治療薬
前臨床 (UCBとの共同研究)

❺PRAX-050
神経関連疾患治療薬 (詳細不明)

◾️SOLIDUS™
アンチセンスオリゴヌクレオチド (ASO) ❻Elsunersen (PRAX-222)
SCN2A GoF DEE対象遺伝性てんかん治療薬
・フェーズ1/2 (登録中)
・レジストレーショナル段階 (承認申請準備中)

❼PRAX-080
PCDH19関連てんかん治療薬
・前臨床 (Florey Instituteとの共同開発)
❽PRAX-090
SYNGAP1関連症候群治療薬
・前臨床 (Florey Instituteとの共同開発)
❾PRAX-100
SCN2A LoF関連てんかん治療薬
・前臨床 (Florey Instituteとの共同開発)

マイルストーンのまとめ:
• 2025年第1四半期: UlixacaltamideのESSENTIAL3 Study 1中間結果
• 2025年上半期: VormatrigineのEMPOWER登録完了 & RADIANT試験結果
• 2025年下半期: VormatrigineのPOWER1試験結果
• 2026年上半期: Relutrigine (EMBOLD Cohort 2)のトップライン結果

投資銀行PiperSandlerが2025年にリスク軽減
された結果発表を予想したベンチャーの1つ。

個人期待177ドル

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