オーチャード・セラピューティクスの掲示板

協和キリンが1株16ドル＋1ドルで買収…。昨日の8ドルから16ドルに鞘寄せ。平均単価を2年以上かけて必死に15ドルにしたので、プラスはプラスだけど、治験届も始まってこれからという時に退場させられるとは…。円転して協和キリン買うか…。

イギリスの国営医療制度（NHS）が異染性白質ジストロフィーの治療法であるOrchard Therapeutics社のLibmeldyに対して保険適用をするというアナウンスが2022年2月3日にされました。Libmeldyは遺伝子欠損による酵素形成不全の患者に対するcurativeな治療であり，自己の造血幹細胞に対して体外で遺伝子治療し，体内に再移植し増殖させるHighly Specialized Technologies (HST) processが特徴です。酵素形成不全の患者では本来代謝されるべき物質が体内に蓄積することで様々な重篤な症状が引き起こされます。小児慢性特定疾病情報センターによると日本人の罹患率は4万～16万人に1人というきわめて稀少な疾患。対処療法が主体で，幼児や若年性の発症の予後は悪く，致死性です。骨髄移植が行われる場合もありますが，他家移植のため定着が悪い場合や，拒絶反応なども。定期的な検査，治療の必要があり，継続的で高額な医療にも関わらず予後が悪いと言いう現状でしたが，2020年にLibmeldyがEUで承認されました。ただし，英国のNICEの医療経済評価を利用したNHSにより，薬価の収載が拒否されていました。1回の治療で完治する可能性があるが，とても高額であること，長期の評価が不十分であることを理由に。今回，交渉による薬価の引き下げと治療無効時の払い戻しを前提として薬価の収載が許可されたものと思われます。価格は280万ポンド（370万ドル）。世界で最も高額な4億円超えの治療ですが，NHSは保険料と一般財源で運用するので，保険料以外での加入者の支払いは原則無料です（間違えていたらすみません）。イングランドのみで，ウェールズ，北アイルランド，スコットランドの患者はマンチェスターにあるそれぞれの国営医療制度での承認が必要。
Orchard Therapeutics社は「Historic Agreement（歴史的な合意）」と題したIRを2月4日付で出しています。
Libmeldyの薬価収載は稀少疾患患者の光明となりますし，ORTXとしても他のHSTプロセスを介した遺伝子治療のパイプラインの開発根拠となると思います。現状，1株1ドルを割り込んだりする状態となっていますが，未来のために画期的な開発をするバイオベンチャーを微力ながら支えていきたいです。

そろそろ底かな？
これから面白そう

JPモルガンのレーティングが11月にunderwaightになってから$1を目指してますね。キャッシュは200M$以上あるのでまだまだ資金調達の必要はないでしょうが、向こう12ヶ月以内にcatalystsもなく、PEの噂もあるようです。
One shotで先天性疾患を完全に治す可能性のある画期的な治療法の開発なので、長い目線で投資をしたいです。将来の人々の可能性を広げてほしい。

ここから上がるか
要チェックや

驚いた。既にEUで二つの希少疾患の遺伝子治療薬の承認を得ている。
ライソゾーム病の一種である異染性白質ジストロフィー（MLD）
重症複合免疫不全症（SCID）の原因となるアデノシンデアミナーゼ（ADA）欠損症

短期勝負で行ってみよう。

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