No.10
イスラエルの BioBlast Pharma Ltdバイオブラスト・ファーマ社が３月２５日～２８日に行われた国際失調症研究会議で発表しましたInternational Ataxia Research Conference 希少疾病薬のCabalettaが異常蛋白質の凝集剤とオートファジー促進剤として有効でマウス実験においてSCA3型を含むいくつかの脊髄小脳変性症において細胞生存率を改善
水泳機能試験を含む複数の試験において神経機能の維持に有効性を確認現在フェーズ２試験中で今年後半に試験を拡大予定とのことです
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