ニューベース・セラピューティクスの企業情報（従業員数・代表者名など）

最終更新日：2024年5月21日

ニューベース・セラピューティクス（NeuBase Therapeutics Inc）は、前臨床段階のバイオテクノロジー会社である。 【事業内容】 一貫したアプローチで遺伝性疾患に対処するモジュール式のペプチド核酸（PNA）アンチセンスオリゴヌクレオチド（PATrOL）プラットフォームの開発を進める。プログラムには、ハンチントン病（HD）に関する「NT-0100」、筋緊張性ジストロフィー1型（DM1）に関する「NT-0200」、カーステンラット肉腫ウイルス癌遺伝子ホモログ（KRAS）起因性癌に関する「NT-0300」がある。「NT-0100」プログラムは、HDデオキシリボ核酸（DNA）またはリボ核酸（RNA）の変異体増殖を標的として開発中のPATrOL対応治療プログラムである。「NT-0200」プログラムは、DM1疾患RNAの変異体増殖を標的として開発中のPATrOL対応治療プログラムである。「NT-0300」プログラムは、変異型KRAS遺伝子を標的として開発中のPATrOL対応治療プログラムである。DM1・HD・腫瘍と遺伝子編集応用における遺伝子サイレンシングにまず焦点を合わせ、プラットフォームを使用して遺伝子由