メタゲノミ・セラピューティクスの企業情報（従業員数・代表者名など）

2026/10/13最終更新

メタゲノミ・セラピューティクス（METAGENOMI THERAPEUTICS, INC.）は、独自技術を活用して患者向けの根治的な遺伝子医薬品を創出する生体内ゲノム編集に取り組む会社である。 【事業内容】 ヒトゲノムのいかなる場所に見られるあらゆる種類の遺伝子変異を修正できる可能性がある一連の新規編集ツールを発見及び開発する。十分に解明された生物学的機序及び明確に定義された臨床開発及び薬事上の経路を有する疾患適応症における価値の高いプログラムに重点を置く。主要候補である「MGX-001」は、血友病Aを対象とする完全所有の開発プログラムであり、1回限りの治療における標的ゲノム編集及び持続的な遺伝子発現を含み、治療選択肢と競合し得る前臨床プロファイルを示した。「MGX-001」は、血友病Aの成人及び小児に対し、出血イベント及び関節損傷からの根治的かつ生涯にわたる保護を提供する設計である。「MGX-001」は、第VIII因子（FVIII）DNAカセットをアルブミン遺伝子のイントロン内のセーフハーバー部位に挿入する設計である。