メタゲノミ・セラピューティクスの企業情報（従業員数・代表者名など）

最終更新日：2026年1月16日

メタゲノミ・セラピューティクス（Metagenomi Therapeutics Inc）は、独自技術を活用して患者に対する治癒を目指す遺伝子医薬を創出する生体内でゲノム編集に取り組む会社である。 【事業内容】 ヒトゲノムのあらゆる領域で見られるあらゆる種類の遺伝子変異を是正し得る新規編集ツール群の探索と開発を目的として設立された。生物学的機序が十分に理解され、臨床開発及び規制の経路が明確に定義された疾患領域における高付加価値のプログラムに重点を置く。「MGX-001」は、血友病Aにおける先導的かつ完全所有の開発プログラムであり、1回の治療で標的ゲノム編集及び持続的な遺伝子発現を含む治療選択肢と競合し得る前臨床プロファイルを示す。「MGX-001」は、血友病Aの成人及び小児において出血事象及び関節損傷からの治癒的で生涯にわたる保護を提供するよう設計される。「MGX-001」は、アルブミン遺伝子のイントロン内のセーフハーバー領域にFactor VIII（FVIII）デオキシリボ核酸（DNA）カセットを挿入するよう設計される。