グラファイト・バイオの企業情報（従業員数・代表者名など）

最終更新日：2024年3月21日

グラファイト・バイオ（Graphite Bio Inc）は臨床段階の遺伝子編集会社で、標的遺伝子統合の活用により、生命を脅かす深刻な疾患を治療するための治療法のクラスを開発する。 【事業内容】 突然変異を修正したり、病気の原因となる遺伝子全体を正常な遺伝子に置き換えたり、新しい遺伝子を所定の安全な場所に挿入したりできるよう設計された遺伝子編集プラットフォームを持つ。ベータサラセミア治療のための研究プログラム「GPH102」は、遺伝子置換プラットフォームテクノロジーを活用して、変異ベータグロビン（HBB）遺伝子の一方または両方のコピーをHDRで置換し、HgbA発現を標準まで回復させる。「GPH201」は、1つの遺伝子（IL2RG）の複数の変異が正常な免疫系機能を阻害して生命を脅かす希少疾患であるX連鎖重症複合免疫不全症候群（XSCID）に対する、治験中の治療法である。「GPH301」はゴーシェ病の治療用である。また、パイプラインプログラムには、治療用タンパク質生産と非遺伝毒性コンディショニング（NGTC）も含まれる。