フリーライン・セラピューティクス・ホールディングスの株価・株式情報

フリーライン・セラピューティクス・ホールディングス（Freeline Therapeutics Holdings PLC）は、英国に本拠を置く臨床段階のバイオテクノロジー企業である。 【事業内容】 形質転換アデノ随伴ウイルス（AAV）ベクター媒介遺伝子治療を開発する。慢性衰弱性疾患の1回限りの治療を通じて、患者の生活を改善することに重点を置く。合理的に設計されたAAVベクターとキャプシド（AAVS3）をプロモーターとトランスジーンと共に使用して、治療遺伝子の機能的コピーをヒト肝細胞に送達し、それによって失われたタンパク質または機能不全のタンパク質の持続的な機能レベルを患者の血流に発現させる。治療用AAVベクターは、キャプシドと発現カセット（遺伝子とプロモーターを含む）の2つの主要コンポーネントで構成される。ファブリー病とゴーシェ病1型の臨床プログラムを進める。パイプラインには、ファブリー病の治療用のファブリー病「FLT190」と1型ゴーシェ病の治療用のゴーシェ病「FLT201」が含まれる。