ホモロジー・メディシンズの株価・株式情報

ホモロジー・メディシンズ（Homology Medicines Inc）は、希少な遺伝性疾患の治療を専門とする臨床段階の遺伝子医薬品会社である。【事業内容】臨床プログラムには、「HMI-102」、「HMI-103」及び「HMI-203」が含まれる。「HMI-102」は、フェニルケトン尿症（PKU）の成人患者の治療のために臨床開発中の遺伝子治療候補である。「HMI-103」は、PKU患者の治療のために臨床開発中の遺伝子編集候補である。「HMI-203」は、ムコ多糖症II型（MPS II）またはハンター症候群の患者の治療のために臨床開発中の遺伝子治療候補である。さらに、発作性夜間ヘモグロビン尿症（PNH）患者の治療のための「GTx-mAb」プラットフォームから遺伝子治療候補「HMI-104」を開発しており、異染性白質ジストロフィー（MLD）を含む他の疾患の研究を行う。そのプラットフォームは、ヒト造血幹細胞由来のアデノ随伴ウイルスベクターを利用するように設計される。