プレシジョン・バイオサイエンシズの掲示板の投稿コメント詳細

本契約の条件に基づき、プレシジョンはARCUSヌクレアーゼを開発し、in vitroでの特性評価を行い、その後の研究、開発、製造、商業化活動についてはノバルティスが責任を負います。ノバルティスは、プレシジョン社が開発したカスタムARCUSヌクレアーゼの独占ライセンスを受け取り、鎌状赤血球症とベータサラセミアのin vivo治療オプションの可能性としてさらに開発を進めることになります。プレシジョンは7500万ドルの契約一時金を受け取り、将来のマイルストーンに対して最大で総額約14億ドルの追加支払を受ける資格があります。プレシジョンはまた、一定の研究資金を受け取る資格があり、ノバルティスがこの提携による治療薬の商業化に成功した場合には、製品売上に対して1桁半ばから2桁前半の段階的ロイヤルティを受け取ることができます。

「プレシジョン・バイオサイエンシズのマイケル・アモロソ最高経営責任者（CEO）は、「ノバルティスとの提携により、ARCUSゲノム編集の精度と汎用性を、ノバルティスの遺伝子治療の専門知識と、治療が難しい遺伝性血液疾患に対する1回限りの革新的な治療法の開発に取り組む姿勢を結集できることをうれしく思います。「この提携は、アーカス独自の遺伝子挿入機能を基盤とし、in vivo創薬のためのプレミアムゲノム編集プラットフォームとしての有用性を実証するものです。本契約により、プレシジョンは単独または世界クラスのパートナーとともに、造血幹細胞、肝臓、筋肉、中枢神経系における標的遺伝子挿入および遺伝子欠失のためのアクティブなin vivo遺伝子編集プログラムを持つことになります。