ベニテック・バイオファーマの企業情報（従業員数・代表者名など）

最終更新日：2026年8月14日

ベニテック・バイオファーマ（Benitec Biopharma Inc）は、臨床段階のバイオテクノロジー事業を展開する。 【事業内容】 新規遺伝子医薬品の開発推進に重点を置く。独自のSilence and Replaceデオキシリボ核酸（DNA）指向性リボ核酸（RNA）干渉プラットフォームは、RNA干渉（RNAi）と遺伝子治療を組み合わせ、治療構築物の1回投与後に疾患原因遺伝子の持続的サイレンシングと野生型置換遺伝子の同時送達を促進する医薬品を創出する。眼咽頭型筋ジストロフィー（OPMD）を含む慢性かつ生命を脅かすヒト疾患向けに、Silence and Replaceベースの治療薬「BB-301」を開発する。「BB-301」は、疾患原因遺伝子の発現をサイレンシングし疾患進行の基礎的機序を遅延、又は停止させるため、同時に変異遺伝子を正常な野生型遺伝子に置き換えるよう設計された、アデノ随伴ウイルスベクター（AAV）ベースの遺伝子治療である。