バイオマリン・ファーマスーティカルの株価・株式情報

バイオマリン・ファーマスーティカル（BioMarin Pharmaceutical Inc）は、患者の人生に大きな影響を与える医薬品の開発を目的とした遺伝子発見の研究に取り組むグローバルなバイオテクノロジー企業である。 【事業内容】 8つの商業用療法と臨床試験及び前臨床段階のパイプラインを保有する。商業用製品には、「Vimizim（エロスルファースアルファ）」、「Naglazyme（ガルスルファース）」、「Palynziq（ペグバリアス-PQPZ）」、「Brineura（cerliponase alfa）」、「Aldurazyme（laronidase）」、「Roctavian（valoctocogene roxaparvovec）」、「Kuvan（sapropterin dihydrochloride）」、及び「Voxzogo（vosoritide）」が含まれる。「Vimizim」は、リソソーム貯蔵障害であるMPS IVAの治療のための酵素置換療法である。「Roctavian」は、重度の血友病A患者における第VIII因子血漿濃度の回復を目的としたアデノ随伴ウイルス（AAV5）ベクター遺伝子療法である。その主要な臨床プログラムには、ヴォソリチド、BMN 333、BMN 390、BMN 351、BMN 349、及びINZ-701が含まれます。その後期段階の酵素置換療法であるINZ-701は、ENPP1欠損症の治療を目的として開発される。