バイオマリン・ファーマシューティカルの株価・株式情報

バイオマリン・ファーマシューティカル（BIOMARIN PHARMACEUTICAL INC.）は、遺伝学的発見を各患者の生活に変化をもたらす医薬品へと発展させる開発に取り組むグローバルなバイオテクノロジー会社である。 【事業内容】 市販治療薬のポートフォリオ並びに臨床及び前臨床段階のパイプラインを有する。市販製品には、「Vimizim（エロスルファーゼアルファ）」、「Naglazyme（ガルスルファーゼ）」、「Palynziq（ペグバリアーゼ-pqpz）」、「Brineura（セルリポナーゼアルファ）」、「Aldurazyme（ラロニダーゼ）」、「Roctavian（バロクトコゲンロキサパルボベク）」、「Kuvan（サプロプテリン二塩酸塩）」、及び「Voxzogo（ボソリチド）」を含む。「Vimizim（エロスルファーゼアルファ）」は、リソソーム蓄積症であるムコ多糖症IVA型（MPS IVA）の治療を対象とする酵素補充療法である。「Galafold（ミガーラスタット）」はファブリー病に対する経口治療薬であり、「Pombiliti（シパグルコシダーゼアルファ-atga）」＋「Opfolda（ミグルスタット）」はポンペ病に対する2成分療法である。ポートフォリオには、ALPL遺伝子の変異に起因する希少遺伝性骨疾患である低ホスファターゼ症（HPP）の潜在的治療を目的とする経口低分子「ALE1」も含む。