バイオマリン・ファーマシューティカルの株価・株式情報

バイオマリン・ファーマシューティカル（BioMarin Pharmaceutical Inc）は、遺伝学的発見を各患者の生命に影響を与える医薬品へと発展させることに取り組むグローバルなバイオテクノロジー会社である。 【事業内容】 商業化治療薬のポートフォリオ並びに臨床及び前臨床パイプラインを有する。商業製品には「Vimizim（elosulfase alpha）」、「Naglazyme（galsulfase）」、「Palynziq（pegvaliase-pqpz）」、「Brineura（cerliponase alfa）」、「Aldurazyme（laronidase）」、「Roctavian（valoctocogene roxaparvovec）」、「Kuvan（sapropterin dihydrochloride）」、「Voxzogo（vosoritide）」を含む。「Vimizim」は、リソソーム蓄積症であるムコ多糖症IVA型（MPS IVA）の治療向け酵素補充療法である。「Roctavian」は、重症血友病A患者における第VIII因子血漿濃度を回復させるよう設計されたアデノ随伴ウイルス5型（AAV5）ベクター遺伝子治療である。「Galafold（migalastat）」はファブリー病に対する初の経口治療薬であり、「Pombiliti（cipaglucosidase alfa-atga）」＋「Opfolda（miglustat）」はポンペ病に対する2成分療法である。