アンジェス(株)【4563】の掲示板 2025/06/28〜

スパインJ

.2025年4月23日:S1529-9430(25)00203-7。 土井: 10.1016/j.spinee.2025.04.021. 印刷に先駆けてオンライン。

NF-κ B Oligo DNAデコイは、慢性椎間板性腰痛患者に12ヶ月間の痛みの緩和と椎間板の高さの回復を提供します-無作為化臨床試験

スコット・P・ブルーダー 1,メルトンアフリーム 2,ハワード・アン 3,スーザン・J・ドラポー 4,カジ・ハッサン 5,高須 義之 6,ニール・エリス 7,増田 浩一 8,スティーブン・ガーフィン 8

所属膨らむ

PMID: 40280496 DOI: 10.1016 / j.spinee.2025.04.021

無料記事

要約

背景のコンテキスト: 腰痛は、患者の障害、莫大な医療費、生産性の大幅な低下の原因となっています。NF-κBオリゴヌクレオチドデコイであるAMG0103によるNF-κBを介したシグナル伝達経路の阻害は、椎間板疾患や痛みに関与する炎症誘発性サイトカインと異化酵素の減少をもたらす可能性があります。

 

目的： 慢性椎間板性腰痛患者におけるAMG0103の安全性、忍容性、および予備的有効性を評価すること。

 

研究デザイン: 第 1b 相、多施設、二重盲検、無作為化、プラセボ対照、単回漸増用量臨床試験。

 

患者サンプル: -慢性症候性の単一レベルの椎間板性疼痛を少なくとも6か月間患っている患者で、背中の痛みが脚の痛みよりも大きい。

 

結果の測定: 自己申告による測定: VAS、ODI、PGI-C、RMDQ 生理学的測定: 有害事象、検査値、および画像診断方法 : 慢性椎間板性腰痛を 6 か月以上患っている患者で、少なくとも 3 か月の保存的ケアに失敗した患者が評価されました。選択基準は、Pfirrmann スコアが 3 または 4 で、≤3 mm の突出の椎間板ヘルニアが含まれているかどうかにかかわらず、症候性椎間板の椎間板の高さの損失が隣接する椎間板の 50% 未満であることを示しました。19人の成人患者には、NF-κBオリゴDNAデコイであるAMG0103(0.3、3.0、10.0mg)が投与され、6人の患者には、椎間板に直接注射されたリン酸緩衝生理食塩水のプラセボ注射を受けました。安全性と予備的な有効性の患者報告アウトカム指標は、2部構成の研究で12か月を通じて得られました。

 

業績： AMG0103の安全性は、プラセボおよびすべての治療群で神経学的、感覚的、または運動機能の低下がないことによって確認されました。さらに、臨床的に関連する腎臓、肝臓、または血液の機能障害はありませんでした。さらに、AMG0103の単回注射は、100 mm VASスケールで測定された背痛の用量依存的かつ持続的な軽減をもたらし、高用量は12か月のベースラインと比較して平均77%の痛みの軽減と97.5%の痛みの軽減の中央値に達しました。さらに、プラセボ群の椎間板の高さは12カ月で0.25mm減少したが、コホートの椎間板の高さAMG0103 10mgは同時期に0.31mm増加した。PGI-C、RMDQ、およびODIでも用量依存的な改善が見られ、AMG0103患者に対するレスキュー薬が減少しました。

 

結論： AMG0103の椎間板内注射1回は、1年間を通じて、背中の痛み、椎間板の高さ、および患者の満足度において臨床的に意味があり、統計的に有意な改善を示しました。より多くの患者集団でのさらなる調査が必要です。

 

キーワード： 抗炎症剤;臨床試験;椎間板;椎間板内注射;腰痛;再生。

 

Copyright © 2025 著者。発行元:Elsevier Inc.全著作権所有。

 

PubMed免責事項

 

利益相反に関する声明

競合する利益の宣言 著者の1人または複数が、ICMJE-TSJ開示フォームで財政的または専門的な関係を宣言します。

 

機械翻訳

 

ブレイクスルーセラピー指定を受けた後、フェーズ3試験を経ずに承認された医薬品はいくつか存在します。以下に代表的な例を挙げます。

✅ 代表例

1. Venetoclax（ベネトクラックス）

CLL（慢性リンパ性白血病）への適応で、2015年にブレイクスルー指定を受け、2016年に加速承認されました。この承認は、106名を対象とした第II相（単群）試験の奏効率データに基づいて行われ、フェーズIIIは必須ではありませんでした thetimes.co.uk+8otsuka.co.jp+8kyodonewsprwire.jp+8en.wikipedia.org。

2. Avapritinib（アヤビキチニブ、商標 Ayvakit）

GIST（消化管間質腫瘍）PDGFRA D842V変異型に対して、ブレイクスルー指定を受け、2020年1月にFDA承認されました。承認根拠はNA­VIGATOR試験と呼ばれる第I相試験の単群データ（奏効率84％）に基づいており、フェーズIIIなしで承認されました en.wikipedia.org。

3. Erdafitinib（バルベルサ）

FGFR3/2変異を有する膀胱がんに対しブレイクスルー指定、続いて加速承認されました。承認は87名を対象とした第II相試験の奏効率32.2％に基づいており、フェーズIIIの完了を待たずに承認されています 。

4. Fidanacogene elaparvovec（Beqvez）

重度の血友病Bに対するAAVベクター遺伝子治療で、ブレイクスルー指定を受け、2024年4月に米国で承認。承認には第III相試験の明確な記述はなく、第I/II相データでの有効性・安全性評価に基づく承認とされています jp.gsk.com+5en.wikipedia.org+5jpma.or.jp+5。

🧠 背景とプロセス

FDAのブレイクスルーセラピー指定は、重篤疾患に対して予備的な臨床データだけで「顕著な改善」が示唆された場合に、早期承認を可能にします regulatory-j.com+9eisai.co.jp+9gxpstation.com+9。多くの場合、第I相または第II相（単群、サロゲートエンドポイント中心）のデータによる加速承認が行われ、フェーズIIIは承認後または一部省略という形です。

✳️ まとめ

ブレイクスルーセラピー指定薬でフェーズIIIを経ず承認された例としては、Venetoclax、Avapritinib、Erdafitinib、Fidanacogene elaparvovecなどがあります。これらは、いずれも第I/II相試験のデータでFDAが認め、加速承認または通常承認に至ったものです。




 

グロース株調整局面⁉️
寄りで利益確定

お父さんになるのでしょうか？どうなんでしょうか？アヘ　アヘ！

>>465

要約ありがとうございます。

面白いこと沢山記載あり。

昨晩に文言完成でChat Gpt に入力しました、
予定通りの正解です。
本物葵ちゃんは、少しだけ喜んだでしょう。

プロで心理学の人も、
同じことをいいますよ。

アンジェス株購入で、
大金入ってイチャモンです。

このような薬剤師もいるのが勉強になります。

正に、
負の引き寄せスパイラルです。

>>486

　　　　最後に森下氏は、ＨＧＦ遺伝子治療の展望として、「プラスミドＤＮＡをベースにした薬剤の適応量拡大を測るとともに、アルツハイマー、脳梗塞、心筋梗塞、心不全、ＡＬＳなどの難治性疾患へのウイルスベクターを活用したＨＧＦ遺伝子治療薬の可能性を探っていきたい」と抱負を述べる。


　　　　確かに、森下教授らは、２０２３年～２０２５年にかけて、
　認知症に関する研究をやっていますよね。
　　　国からの援助金　４～５千万円？　　だったですかね。

流石、大天才様

2相治験が惡ければ、
ブレイクスルーセラピー指定されませんが。

ほぅ、fdaに喧嘩売っているのですか。

期待していますよ。

黙りあたり前なのですが、
余計な事をアンジェス投稿すると、　
論文終わりますよ。

医療系、文春、騒いでいますか。

まあ、待つことができない大天才様ですから。
だから、マルちゃんと色々な企業比較されるのかな。


>看板商品（見込み）のコラテジェンには心配している、
>2024年3月に米国での第2相試験が終わったのに、結果（論文）が出てこない、
>もう1年3ヶ月なる。
>
>Ａ社もマズイのだろうか　”ダンマリを　決め込んでいる”　、
>　3.4億株・10万人株主の希望の星なのに。
>　第2相試験結果が悪かったならＩＲしたらいい、ダンマリは一番マズイ、
>　知らないでナンピンする方もいる。
>
>＊それにしても1年3ヶ月もじっと辛坊して「朗報を　期待している」ホルダー
>　さんにには感心する、信用・信心とはかくも無残なものです。

知られざらる？　コラテジェン　の　奥深さ　、
　メモ代わりに、レポートしておきますね。

◆　アンメットメディカルニーズの対応が大きな特徴
　コラテジェンの特徴について森下氏は、まず、「既存の方法では治療が困難な患者さんへの貢献」、いわゆる「アンメットメディカルニーズへの対応」を強調する。
　さらに、「プラスミドの筋肉注射なので、身体への負担が少なく、外来対応も可能」、「バイパス手術や血管内治療に比べてコスト安（コラテジェン２回投与で約１２０万円）」などの利点を挙げ、「全例調査が終了して正式承認されれば、高齢者や透析患者のような侵襲をかけにくい患者のＱＯＬに大きく貢献できる」と力説する。
　森下氏は、コラテジェンの今後の展開にも言及し、「治験で潰瘍改善効果とともに安静時疼痛改善効果も検討しており、効果が認められている」と報告。その上で、
　「アンジェスで安静時疼痛」の臨床試験を進めて、適応拡大を測っていく」考えを示す。
重症虚血肢の潜在患者数５０万人と推定される米国についても、「ＦＤＡからフアーストトラックの指定を受けている。米国の臨床学会からの注目度も高く、是非、早期に臨床試験を再開して欲しい」と要望する。

◆　ベクター活用でＨＧＦ遺伝子治療の難病への可能性を探求

　一方、ＨＧＦ遺伝子治療の今後の展望については、「研究者の見解」と断った上で、「製薬会社には、慢性動脈閉塞症の潰瘍だけでなく、病態が類似する糖尿病や褥瘡、自己免疫疾患などの難治性潰瘍に対しても遺伝子治療の応用も推進してほしい」と訴えかける。

　標的細胞内でＨＧＦを発現させるプラスミドＤＮＡは、投与部位に限定される。加えて、血管を徐々に再生させて安全性を確保するという点では優れているものの、より難治度の高い疾患に対しては「ＨＧＦの発現量が少ない」という短所もある。
　この短所は、ＨＧＦをアデノ随伴ウイルスＡＶベクターに搭載することで、標的部位での多くのＨＧＦ長期間発現が可能になり解決できる。
　ウイルスベクターにＨＧＦを搭載した動物実験では、アルツハイマーや脳梗塞後の認知症、および心不全、心筋症といった心臓領域疾患に対する有用性が認められている。

>>483

「ｙｕｒａｓｉａｔａｉｒｉｋｕ」さんのコメントに

「＊それにしても1年3ヶ月もじっと辛坊して「朗報を　期待している」ホルダー
　さんにには感心する」するとあります。
でも、すぐに「信用・信心とはかくも無残なものです。」と続くのであれば
「ホルダーさんには感心する」と無理をなさらずに

貴方が先月に投稿されたように

「もうハッキリ言いましょう、
①　コラテの製品化はムリ
②　ここＡ社の存続もムリ・・・・数値を見れば分かるのです。
上場廃止でＥｎｄとしては如何（いかが）かな」

それでも、1年３ヶ月もじっと辛坊して「朗報を　期待している」ホルダー
さんの「信用・信心とはかくも無残なものです。」とされた方が
貴方の本心なので、すっきりすると思います。

私からも申し上げます

アンジェスのポジティブシナリオ ポジティブニュース
ちょっとした株価の変化など
どんなことでも構いません
ぜひ投稿して盛り上げていただきたいです

同じ内容の投稿でも
変な投稿ばかりしている私が言うより
皆さまからの言葉のほうがずっと価値があると思っています

頑張れと言うだけが応援ではない
と言われたこともありますが
黙っていることが応援になるのでしょうか？

私は本気でアンジェスを応援しています
株の購入もほぼ全力です

アンジェスには102,586名もの株主がおられます
どうすれば掲示板をもっと見てもらえるか
どうすればもっと盛り上がるか 考えています

※これは決して買い煽りではありません
ホルダーの皆さまが持っている株の価値を
少しでも上げたいのです

勘違い野郎かもしれませんが
私はバ○なので バ○に戻ります☆
頑張れアンジェス☆
おやすみなさい☆
　どうぞよろしくお願いします

看板商品（見込み）のコラテジェンには心配している、
2024年3月に米国での第2相試験が終わったのに、結果（論文）が出てこない、
もう1年3ヶ月なる。

Ａ社もマズイのだろうか　”ダンマリを　決め込んでいる”　、
　3.4億株・10万人株主の希望の星なのに。
　第2相試験結果が悪かったならＩＲしたらいい、ダンマリは一番マズイ、
　知らないでナンピンする方もいる。

＊それにしても1年3ヶ月もじっと辛坊して「朗報を　期待している」ホルダー
　さんにには感心する、信用・信心とはかくも無残なものです。

>>481

mes*****さんへ
コメントありがとうございます
新人ですが 私も思っています 一言でも二言でもいいので
もっとホルダーさんのポジティブな投稿が増えてくれたらと

株価が上がれば きっと多くの期待コメントがあふれるでしょう
でもニュースが無いときは どうしてもアンチコメントが増えるので
少しでも雰囲気を明るくしたいと思って投稿しています

出すぎた投稿は先輩から注意されましたし 自分でも理解しています
黙っているのが正解かもしれませんが
私なりに もがきながら応援しているつもりです

虫リストに入れられるとのことですが
これまで読んでいただけたこと
本当にありがとうございました

>>478

貴殿の投稿はできるだけ読むことにしました。

でも、スーと私の頭に入ってこないのです。
何を言わんとしているのか、また株とはかけ離れていることが多いし、
読んだ後、抽象的な絵画を見た後のような感覚です。

今後、無視リストに入れますのであしからずね。

株価より森下の行動が気になる。

>>458

昼食時間でもあったので掲示板から離れていましたが、「トム」さんから次のようなコメントを戴いていたので遅くなりましたが返事を致します。

まず「トム」さんからのコメントの内容ですが

「椎間板再生なら現代はCPGとかが期待されてるはずだが
貴方の言う椎間板再生が出来るならヘルニアだってすべり症だって狭窄症だって対応できないとおかしいですな！
これら全て椎間板の損傷や減少から来る疾患なんすけどね？
卓上理論だけのお話しなされてるから現実とかけ離れた見解になってるのでは？」

と言う内容になっています。私が先ほど投稿した内容は、椎間板性腰痛症について北米脊椎学会が発行する「The Spine Journal」に、米国における後期第１相臨床試験の治験結果に基づく論文が報告されことに対して山田社長が５月30日に補足説明をした要旨を報告したものです。

その上での意見ですが、アンジェスが米国で実施した椎間板性腰痛症に関する後期第１相臨床試験の治験結果に基づく論文の内容は、安全性と慢性椎間板性腰痛症の有効性を調べる治験データを学術的に分析したものです。

ですので「トム」さんが言われるように「椎間板再生が出来るならヘルニアだってすべり症だって狭窄症だって対応できないとおかしいですな！これら全て椎間板の損傷や減少から来る疾患なんすけどね？」と言える段階の治験ではないのです。

たとえば、コラテジェンが、血管再生の働きがあるので、下肢梗塞を対象にして開発していますが、血管再生の特質を持つ製品であれば、心筋症や血管性認知症、あるいは腎疾患にも効き目があるとは、推定は可能ですが、それぞれの疾患に関する治験を実施した上でないと、効力があるとは断定できないのです。

そのように深く市場の裏側や機関投資家の
思惑を読み解く能力があるなら
他の銘柄で大いに活躍して利益を
上げられたら良いのにと感じますが

ここにおられるという事は
利益を出すのは難しい（予測は外れる）のでしょうか…

ここだけは次のMSワラント発表してから１週間後くらいまで、絶対好材料のIR出さない自信がある
逆に空売りからの行使返済のために悪材料出してくる可能性がある

ザラ場62円、テンバガーでも620円ですな✨🤔😄✨
✨ナンピンマン✨クレイワーク師匠✨のアンジェス平均取得単価には到底届かないと推察して御座います✨😄✨

ホルダーの方だと思うことで 心があたたかくなるのでそれでいいです
花を見たらアブラムシを気にせず ただ綺麗だと思えばいいのです

クレイワークさんはもったいないと感じるかもしれません
私はぶち上るのになぁと感じています
クレイワーワさんのぶっ飛び利確も楽しみにしてますよ☆

✨クレイワーク師匠✨は語気が強いからな✨笑✨😄✨