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投稿コメント一覧 (215コメント)

  • 日経新聞記事
    https://www.nikkei.com/article/DGXMZO60950240Z20C20A6I00000/

    iPS-NKTは第1種再⽣医療等技術に該当します。
    PMDAの治験承認は30日ルールで縛られますので、治験開始は本日をもって担保されました。ただし再生医療等の安全性の確保等に関する法律に則り、被験者への投与は厚生科学審議会再生医療等評価部会での第一種再生医療等提供計画の再生医療等提供基準への適合性確認後、90日の提供制限期間を経て可能になりますので、実際の被験者への投与は5月27日の治験届提出から90日後以降ということになるようです。
    他のiPS細胞療法の治験の広報タイミング(再生医療等評価部会での第一種再生医療等提供計画の再生医療等提供基準への適合性確認後)と違い、大変困惑しました。

  • 【日時】令和2年6月11日(木)13:00~15:00
    【場所】東京都港区新橋1-18-1航空会館B101(地下1階)
    【 議 題】
    1)第一種再生医療等提供計画の再生医療等提供基準への適合性確認
    ①地方独立行政法人神戸市民病院機構神戸市立神戸アイセンター病院(継続) 「網膜色素変性に対する同種 iPS 細胞由来網膜シート移植に関する臨床研究」
    ② 慶應義塾大学病院(新規) 「難治性皮膚潰瘍を対象とした間葉系幹細胞株由来血小板様細胞(ASCL-PLC)の探索的臨床試験」
    2)第一種再生医療等提供計画の中間評価に係る報告大阪大学医学部附属病院 「角膜上皮幹細胞疲弊症に対する他家 iPS 細胞由来角膜上皮細胞シートの first-in-human 臨床研究」
    https://www.mhlw.go.jp/stf/newpage_11789.html

  • 学会はウェブサイト上だけですの講演はありません。
    抄録はブライトパスのHPにも掲載済みですが、学会のウェブサイトでスライドを含め全ては学会参加登録者にはすでに公開されています。月末まで公開中されています

  • 中村CSOはよくやられていると思います。

    立ち上げて2,3年のラボから抗体医薬のシーズを産みだしていること
    今後が期待できるBP2301やBP1401を見いだし、開発PLに載せたこと

    これがなかったら、この会社は今頃どうなっていたでしょう?
    医師主導iPS-NKTを傍観し、遅延するGRN-1201第二相にイライラするだけでした
    医薬品の研究開発が2,3年のオーダーで結果がでることはありません。

  • 先日公開されたGRN-1201第2相臨床試験ステージ1 途中報告についての解釈は以下の通りです。

    6症例が提示され、そのうち治療開始後2点以上で腫瘍標的病変を画像評価できた5症例について、RECISTv1.1という今の基準ではCR(完全奏効)0例、PR(部分奏効)3例、SD(安定)2例という判定になります。従いまして、主要評価項目となるORR(奏効率)はCR+PRの割合で定義されますので、60%となります。

    現時点でごく僅かな症例数であり何の結論も導き出せるものではありませんが、奏効率60%という数字は、キイトルーダ単独で想定される30%という数字を上回り、またGRN-1201とキイトルーダの併用で期待していると思われる45%をも上回るため、治験継続という方向になるのだと考えます。

  • NIH管轄の治験情報データベース ClinicalTrials でGRN-1201のキイトルーダとの併用第二相試験の情報が本日更新されました。
    https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03417882

    前回 (2019年1月) からの変更点は主に以下の通りです。
    Primary Completion (中間解析予定日): March 2020 → October 2022
    Study Completion (治験終了予定日): March 2021 → October 2023
    稼働中の治験施設数: 6 → 12

  • iPS細胞を用いた治療は第一種再生医療等提供計画の提出が要求されます。それは厚生科学審議会再生医療等評価部会で提供基準への適合性確認が必要とされています。
    本日午後、第49回厚生科学審議会再生医療等評価部会がWeb会議で開催されますが、今までiPS-NKTは一度も議題に上がっていませんし、今回も議題に上がっていません。したがって今月中に治験を開始することはできません。
    毎月一度開催される予定のこの会議での適合性確認後に初めて実際の治験開始となりますので、最短でも6月の会議後、6月後半以降となると思われます。
    https://www.mhlw.go.jp/content/10808000/000631558.pdf

  • PR 「第19回日本再生医療学会総会で CAR-T療法について発表されます。」
    http://irpocket.com/4594/document.html?year=2020&id=20200519-c0f84cdb

    第19回日本再生医療学会総会
    演題:骨肉腫に対するpiggyBac遺伝子改変HER2-CAR-T細胞の臨床開発
    信州大学医学部小児医学、京都府立医科大学大学院医学研究科小児科学、ブライトパス・バイオ株式会社

    共同演者としての発表なので、表題は「発表します」でいいと思いますが、ブライトパスの広報はいつもいつもこうですね。

  • 今般、三重大学大学院医学研究系研究科 個別化がん免疫治療学講座(代表研究者 珠玖洋 教授)による『再生医療の製造システムの 'Decentralization' への取り組み』において、弊社(Miltenyi Biotec社)『閉鎖系自動細胞調製システム CliniMACS Prodigy 』が細胞製造メインシステムとして採用されました事をご報告いたします。
    https://www.miltenyibiotec.com/JP-en/lp-jp/news-20200313.html#gref

  • お久しぶりです。特に新たな情報はないですが最近知ったことを皆様と共有します。
    〇 4月1日から三重大学の「遺伝子免疫細胞治療学」が「個別化がん免疫治療学講座」に名称変更いたとの情報が講座HPに出ておりましたので、問い合わせましたところ、産官学連携「個別化がん免疫治療学講座」は現在も継続しているとのことでした。
    〇 4月1日から元カイオムの吉森孝行さんがブライトパスのCMC開発部長に就任されたそうです。Linkedinの情報です。また米メリーランドのVLP Therapeutics社でVLPワクチンの研究をされていた浦上さんも4月1日からブライトパスの研究者として参加されています。

    今度の株主総会がオンラインで開催されれば是非参加したいと思っております。

  • iPS-NKT細胞療法に関し、NKT-iPS細胞と京都大学CiRA等でバンクかを進める一般的なiPS細胞を(知らずか知ってか) 混同した妄想の情報が最近では多く投稿されていますが、別のプロセスで別のバンク化が必要ですので、内容に関し注意が必要です。NKT-iPS細胞のマスターセルバンクはHLAを合わせる必要がありませんので安定した1系列あれば第Ⅰ相や第Ⅱ相治験の推進レベルではほぼ支障がありません。

    NKT細胞は「αGalCer」(アルファ・ガラクトシルセラミド)による活性化が抗がん作用を示すために今までは必須とされ、千葉大での全てのNKT細胞の治験で樹状細胞を介する、直接NKT細胞を活性化する等で使用し、その上で効果を確認してきました。今回のiPS-NKT細胞の治験はαGalCerを使うプロトコールではない点が、安全性は特に危惧する点はないにせよ、効果に関しては未知の領域を含んでいます。NKT細胞の発見者の谷口先生のいくつかの総説にも、NKT細胞が抗がん作用を示すにはαGalCerによる活性化が必須を明記されています。論文や学会、講演会で発表されているiPS-NKT細胞を使った動物実験ですら効果の確認にはαGalCerによる活性化を行っています。ヒトのiPS-NKT細胞がαGalCerによる活性化無く抗腫瘍効果を発揮するかどうかの知見はありません。iPS-NKT細胞療法でのαGalCer併用の治験はAMEDプロジェクトの中間報告書から分かりますように、積極的に推進する根拠は無いとして行う予定がないのが現状です。

  • 非常に難解な制度で多くの方に混乱を招いていますが、医薬品条件付早期承認制度と再生医療等製品の条件及び期限付承認は全く別の制度です。ピロ吉さんがご指摘の記述は前者のものです。

  • 要はブライトパスのような創薬系バイオベンチャーはB2Bのビジネスモデルなんです。多くの投資家や市場参加者が製薬企業のようなB2Cのビジネスモデルを求めるから勘違いが起きます。治験が進み上市が見えてくれば確かにB2Cのビジネスとして確変状態になりますが、その確率は非臨床や初期治験結果からは予測できません。
    ブライトパスは市場が大きい(そしてますます大きくなる)がん免疫療法に特化し、B2Bで魅力あるお買い物リスト(パイプライン)を提供しつつあり、同業他社の導出や買収等でかなり高額の取引がなされていることから、今現実的に注目に値すると私は思っております。

  • もう一点、iPS細胞療法絡みでのがん化の問題も以前から言われており、iPS細胞製剤の不均一性を含め、確かに技術的に完全に確立していない点があるわけです。
    だからこそ、理研、千葉大、そしてブライトパスは拒絶されることを前提にHLA不一致の少数のNKT細胞由来iPS細胞バンクを、京都大学iPS細胞研究所 (CiRA) のiPS細胞バンクとは全く別に確立し、比較的早期 (1,2週間以内) にiPS-NKT細胞が体内から排除されることでがん化リスクを低くするという方策を取っています。
    同様に、iPS細胞由来血小板製剤、こちらはHLA一致を目指していると思いますが、血小板寿命が1週間程度で比較的早期に体内から排除されるのでがん化リスクが低く、実は他の組織よりも世界市場で早期の臨床使用が有望だと思います。
    同じiPS細胞療法と言ってもこの辺りの違いとメリットが世間に浸透していないのは、今まで説明してこなかったブライトパス広報に問題がありますね。

  • ピロ吉さん、創薬系バイオベンチャーの役割を勘違いしておられますよ。
    多額の資金をかけて治験を進め、上市を目指すのは製薬会社です。ブライトパスの様な創薬ベンチャーの役割は、製薬会社に投資の価値に見合う魅力的なパイプラインを早期に (非臨床や第Ⅰ相もしくは第Ⅱ相前半で) 継続的に提供することです。ある意味、製薬会社の寄生虫としての契約金やマイルストーンで開発資金を得ながら、数年後に導出したものなかで1つでも治験が進み上市が出来れば、その後ロイヤルティーという形で大きな利益を得て、自ら製薬企業に「昇格」することができるわけです。10年先の成功をある意味織り込む高い時価総額はこのビジネスモデルがあって初めて成り立ちます。
    このビジネスモデルを理解している投資家も少ないですし、このビジネスモデルを実践しているバイオベンチャーも日本で数少ないように思います。
    創薬バイオベンチャーに製薬会社のビジネスモデルを適用して批判するのは間違いだと思います。

  • iPS-NKTの場合、院内IRB承認 (千葉大、理研も?) と厚生労働省の厚生科学審議会再生医療等評価部会の承認が必要だと思います。
    理研横浜事業所倫理委員会は今年度は昨年11月に続いて今年1月と3月に従来よりも頻度を増やして開催、そして再生医療等評価部会は次回1月24日で月1回開催されるそうです。

  • 有料の新聞記事ですので要約だけで原文のままでの転載は避けました。ご興味があれば元記事をごらんになってください

  • 2017年から2019年末のパイプラインを見比べますと、ブライトパスがITK-1の治験失敗後大胆にパイプラインを組み替えたことを改めて実感します。中村CSO就任後パイプラインの選別眼が冴えており、特に夏以降ライセンスインしたBP2301とBP1401は世界の最新の開発状況とブライトパスの開発可能性から非常に練られたものだと感心しました。2年間でここまで大胆にパイプラインを組み替えた日本の上場創薬系バイオ企業は他にありません。経営陣の頑張りを高く評価したいと思います。

    ただし皆様ご存知の通り資金には限りがあります。来年はこのパイプライン、さらにステルスとされる抗体医薬のパイプラインの中で、ライセンスアウトしてキャッシュを得るチャンスがあるかどうか、さらに開発の進展への期待を背景に市場や株主が納得する増資ができるかどうかに注目したいと思います。昨年あれだけ参加した国際的な産学ミーティングに今年は余り参加しなかったことが「良い」予兆であることを願っています。

    パイプラインの開発進展は今年夏以降に共同研究者を含め学会発表でうかがい知れたものの、残念ながら広報は今年後半尻すぼみで発信力を失いました。来年は早々にFIHでの治験開始も予定されており、広報が再始動していただき、ブライトパスの活動と存在感を積極的に表に出して欲しいと強く願います。ブライトパスのような先行投資型万年赤字企業のビジネスモデルの理解を広げるためには広報活動は重要と改めて申し上げたいと思います。

    皆様、お疲れ様でした。良いお年を!そしてブライトパスの研究開発の果実が来年こそ得られますように!

  • >>No. 363

    必ずしも数が足りなかったからと言うわけではありません。
    結果が微妙なのです。患者適格不適格要件を変える、評価基準を変える、そして症例数を再検討することがもし仮に再治験をするとすれば求められます。

    たたそのことより、私が興味を持つのは現状のデータをPMDAがどう判断するかです。単純に「主要評価基準を満たさない」から「ダメ」という判断になるかどうかです。そのPMDAの意向を踏まえないと今後の方針を決めようもないでしょう。そしてその意向やそれを踏まえた方針もそう遠くない未来に出るのではないでしょうか?

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