牛若丸

あっさり、雲(1744円)抜けました。

日足の一目均衡表の雲(1435-1744)を、まずは、抜けるかが、注目ですね。

ＮＨＫスペシャル　２０３０　未来への分岐点（４）▽ゲノムテクノロジーの光と影

6月9日（水）
午前0:25
〜
午前1:14
生命の設計図を操るゲノムテクノロジー。急速に進化を遂げるこの技術は私たちの未来に何をもたらすのか。最前線の現場を取材し、技術の光と影にどう向きあうか考える。 >

MDL-101についての情報は、ありましたか。

アナリスト　コンセンサス予想が、動きました。昨日の、ゴールドマン.サックス証券のレーティングは、コンセンサス予想に、入っていない事が、判明しました。
最新の目標株価は、3500円→3825円、
21.12期、経常15.01億円→14.27億円、
22.12期、経常3.44億円→10.73億円。
レーティング　強気(5.0) 1→2
プロ、機関投資家は、昨日の市場開始前に、セミプロは、昨日の市場中、一般人は、知らないかのかな。株主総会までは、思惑で動きますから、どうなりますか。

ゴールドマン.サックス　新規「買い」4150円
SBI証券アプリに、09:38に、掲載されてましたので、正しい情報です。

下がってるので、Twitterの情報は、ガセかもしれませんね。

アナリスト　コンセンサス予測は、動いていません。つまり、出していた予測を、このタイミングで、あえて公表したと言う事になります。

モダリス　拠点　アメリカ
ゴールドマン.サックス　米系証券、何か臭いますね。

ゴールドマン.サックスの新規格付
モダリス(4883) 新規「買い」4150円

出典は、
「バイオベンチャーと市場の健全な対話を目指して

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wataru
2021/02/27 14:48
　アメリカと比較すると、日本のバイオベンチャーエコシステムには足りないものがたくさんあります。そのすべてを議論することは私の力の及ぶところではありませんが、本記事では、個人的に非常に重視している「上場バイオベンチャーと市場の健全な対話」について議論したいと思います。」

こちらからです。

「バイオベンチャーと市場の健全な対話」という観点では、科学的データに基づいて市場と対話しようという姿勢を森田さんのプレゼンテーションから強く感じました。基盤技術の情報開示は不足していますが、設立4年目・上場1年目でありますし、今後に期待したいと思います。

　まだ上場から日が浅く、IRに力を入れる余力がなさそうではありますが、今後の改善を期待したいと思います。

パイプラインの情報開示：★★★★☆
　科学的データに基づいてパイプラインの価値を議論しようという姿勢が明確です。ただし、動物実験が進行中という状況でもあり、定量的データの開示は限定的です。今後のデータを楽しみにしたいと思います。

総括
　進捗という観点では、コロナ禍においても順調に研究が進んでおり、上場1年目の良いスタートが切れたと感じます。協業プログラムでは、2021年に2件の臨床試験を開始する予定で、大きな遅れはないようです。自社開発プログラムでは、2021年に2件を導出予定です。これらを有言実行できるならば、従業員数22名で2020年の研究開発費が5億円と非常に小規模なバイオベンチャーではありますが、優れたチームを形成して高い生産性を達成できているのだろうと思われます。カンファレンスコールでは「一番重要なのはパイプラインを休むことなく前に進めること」であり、それが最終的には「患者さんのベネフィットに繋がる」、「パイプラインをよりスピード速く進めて行く」戦略であると明言されており、今後の進捗が楽しみです。

2. Delivery技術：コンベンショナルなAAVを使っているのか？優れたAAV技術を持つ会社と提携する予定か？それともAAV以外のdelivery技術を使用するのか？

3. 遺伝子疾患フィールドにおける将来展望：遺伝子疾患を対象とするbiotechベンチャーは戦国時代の様相を呈しています。このスペースにおいて、基盤技術が長期的に価値を発揮できるポテンシャルがあるかどうかの展望を示す必要はあると思います。例えば、Generation Bio・Sana Biotechnology・Guide Therapeuticsなどの次世代デリバリー技術がもし大きな成功をおさめれば、サイズリミットのあるAAVに制限されることがなくなるため、競争が一気に激しくなる可能性があります。

1. CRISPR-GNDMの性能：どの程度の小型化・高性能化が達成されているのか？in vitroとin vivoでどの程度の転写活性化が達成できるのか？転写活性化の強度はどの程度コントロールできるのか？転写活性化がタンパク質量の増加に寄与しないケースはどの程度あるのか？複数のgRNAを搭載できるのか？プロモーターはどの程度の強度のものを選べるのか？オフターゲットはどこまで減らせるか？筋肉組織における免疫原性の定量的データは？in vivoで長期間発現を維持できるか？SangamoのZFP-TFに比べた場合の優位性として、設計が簡便なのはわかるが、プロダクトとして最も重要なefficacyとsafetyはどうか？

　Modalisにはぜひ、”わかった気にさせる説明”ではなく”わかりやすい説明”を目指して欲しいと考えています。”わかった気にさせる説明”とは、データを省いてイメージのみを説明し、本質的理解への到達を目指さないものです。”わかりやすい説明”とは、データに基づいて丁寧なロジックを展開し、主張を正確かつ確実に理解させるものです。「日本の市場はバイオがわからない」という前提を捨て、”わかりやすい説明”を目指すことこそが、「バイオベンチャーと市場の健全な対話」を実現するために重要だと思われます。

　基盤技術の強みを議論する上で重要な論点を以下に列挙しておきます。もちろん、まだまだデータ収集段階にあること、戦略上開示できない部分があることは理解していますが、開示可能な部分はぜひ議論してもらいたいと考えています。

③カタリスト

1. MDL-201とMDL-202：臨床試験を予定通り2021年に開始できるか？（時期：2021年）

2. MDL-101とMDL-104：メガファーマに導出できるか？導出先がメガファーマかどうかは今後の展開に大きく影響します。（時期：2021年）
基盤技術の情報開示：★☆☆☆☆
　基盤技術に関する科学的・定量的データは、残念ながら、特許を除いて開示されていません。公式IRで開示されているのはスイッチのイラストだけで、Modalisの強みが判断できない状況になってしまっています。しかも、CRISPR gene modulatorの一般的説明であり、CRISPR-GNDMの説明ではありません。

　自社開発のMDL-104の進捗は不明ですが、Tauをターゲットにするパイプラインであることが開示されました。このパイプラインは、アルツハイマー病を含む多様な疾患をターゲットとしており、極めて大きなポテンシャルがあります。しかし、Sangamo/Biogenが既にこのターゲットに取り組み始めており、少なくとも1年ほどは先行しています（出典：Sangamo Corporate Presentation January 2021）。今後、Sangamo/Biogenのプログラムに対する優位性が示されることを期待しています。もしくは、開発戦略で差別化するプランでしょうか。MDL-104の導出に関しては、「複数の国内外の⼤⼿製薬企業からライセンス取得の要望」と開示されており（出典：2020年12月15日 通期連結業績予想の修正に関するQ＆A）、Biogen以上に中枢神経疾患に強みを持つ提携先であれば望ましいとは思っています。

②パイプラインの進捗
　協業モデルパイプラインにおいては4つのマイルストーンを達成し、順調に進捗しているようです。MDL-201とMDL-202に関しては2021年に臨床入り予定であり、遅れは生じていないようです。

　自社開発パイプラインにおいては、MDL-101（先天性筋ジストロフィー1A型治療薬）の進捗が開示されました。また、MDL-104はTauをターゲットにするパイプラインであることが開示されました。

　MDL-101（先天性筋ジストロフィー1A型治療薬）の進捗は順調なようです。MDL-101は、LAMA-1 mRNAを発現上昇させて治療を目指すプログラムで、正常マウスモデルと正常カニクイザルモデルを用いた試験結果が開示されています。最も大切なデータは、投与後8週のデータではありますが、CRISPR-GNDMの投与群において免疫細胞の浸潤が見られなかったことでしょう。筋肉組織で免疫原性が大きな問題にならないならば、免疫特権がない組織でもCRISPR-GNDMが適用できる可能性が高くなります。今後の課題は、疾患モデルマウスにおいて臨床的に意味のある治療効果が見られるか？正常カニクイザルモデルにおいて臨床的に意味のあるレベルの発現上昇が見られるか？発現上昇効果はどの程度持続するのか？免疫反応は長期に渡って誘起されないのか？でしょう。MDL-101の導出に関しては、「メガファーマーを含む複数の国内外の製薬会社と交渉」と開示されていました（出典：2020年12月15日 通期連結業績予想の修正に関するQ＆A）。良い条件でメガファーマに導出できれば、Modalisの企業価値は大きく向上するでしょう。

Modalis Therapeutics
今期の進捗：　　　　　　★★★★☆
基盤技術の情報開示：　　★☆☆☆☆
パイプラインの情報開示：★★★★☆

今期の進捗：★★★★☆
　コロナ禍の中、順調な進捗が見られました。2020年12月に業績予想を下方修正しましたが、これは導出の期ズレに起因しており、本質的な影響はないと思います。

①基盤技術の進捗
　基盤技術についての進捗は残念ながら不明です。基盤技術に関する特許も新しいものは公開されていません。恐らくはプラットフォームの改善よりもパイプラインの進捗に重きを置く戦略であり、個人的にはそれがベストではないかと考えています。なぜなら、現行のCRISPR-GNDMで価値のある治療法を創出できそうな疾患が多数存在しているからです。