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投稿コメント一覧 (25コメント)

  • >日本での開発戦略は米国での結果が影響するとの理解ですが。

    SB623が世界に先駆けて日本での承認を目指すということであれば、再生医療等製品などの画期的な新薬を対象とする先駆け審査指定制度を活用すると思うのですが。

    その指定申請をいつ行うのか?あるいはPMDAとのRS戦略相談をいつ頃予定しているのかなどの、具体的な開示が無いのは少々残念です。

    個人的には、米国の成績などは参考にして、日本では非常に小数例での治験を行うのみにして、再生医療等製品等を対象とした期限付き条件付早期承認を狙うのではないかと思いますが。

    *テルモのハートシート:わずか7例
    *アンジェスのHGF:わずか6例

    PMDAとの合意を含めたこれらの進捗について、その都度on timeに開示してくれれば、投資家も安心感、期待感を抱き続けると思うので、株価も安定的に上昇トレンドを続けるのになあ……と、思っています。

    PS: 米国開発が21 Century Cure ActによりPhase 3がスキップできるという煽りの投稿があるようですが、これは法的根拠がありません。技術面での簡素化はできるがスキップはできないと思います。SB623がIND amendmentをかけた時にRMAT申請を行ったということはないと思いますし。アメリカはそれなりに時間がかかると思います or 医療機関ごとの承認というActを基にした新しい展開は選択肢かもしれませんが(先ごろのNew England Journal of MedicineにFDA関係者が寄稿していたと思う)。

  • >組み入れ完了のふたつの治験ては、..........あとは非劣性が確認されればいいわけで

    アメリカで行われている治験は非劣性試験 (non-inferiority trials) なんですか?
    対照群は sham cotrol ですよね。

    理解できない。。。

  • Opdivo併用療法の投稿を見ましたので、関連する情報をpostします。

    日本ではあまり報道されていないかもしれませんが、がん治療におけるOpdivo(抗PD-1抗体)との併用療法剤として、アメリカで注目されているのは、C122-biased agonistという分子です。これは新興バイオベンチャーのNektar社が開発しているもので、Opdivoとの併用療法については、Opdivoの販社である米ブリストル・マイヤーズ・スクイブ(BMS)とオプション付きの共同開発として初期評価がされてきました。この併用効果は適応症も広がるようで、かつ相当効くようです。

    今月(4月)に入りまして、この両社の契約は、Hart-Scott-Rodino Antitrust Improvements Act of 1976 という法律が定める行使期限が切れるのを受けて、世界的な開発・販売提携契約へと進んだのですが、この際BMSはnon-refundableな契約一時金 (upfront payment) として、実に1100億円もの契約金をNektar社に支払いました。BMSがOpdivoの育薬にかける期待の大きさが感じ取れます。現在はPhase I/IIおよびPhase II2本が走っていますが、そのうちの1本 (PIVOT-02) は今年の10月に終わります。

    h ttps://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02983045?cond=NKTR+214&rank=5

    ちなみにNektar社は、Nasdaq上場のバイオベンチャーではありますが、その総資産は1兆8千億円に達し、日本で言えば小野薬を超えてエーザイにも迫ろうという感じです。アメリカはすごいですね。

    これらの成果が上がってくれば、Opdivoの売り上げは、飛躍的に伸びると展望されています。

    ご参考まで。

    (英文のニュースレターで恐縮です)
    h ttp://ir.nektar.com/news-releases/news-release-details/nektar-therapeutics-announces-effective-date-global-development

  • それでは、現在の矛盾に満ちた当局の考え方に立って、一つの回答を作ってみます。

    SB623治療は遺伝子治療には該当しません。

    遺伝子治療には2つのカテゴリーがあります。

    一つは、患者さんの病気が何かの遺伝子の異常により引き起こされている場合です。この時、体外から(正常な)遺伝子を組み込んだベクターを患者さんの体内に導入し、病気に関わる患者さんの遺伝子の発現を抑制したり、あるいはその逆に欠損した情報の発現を補ったりして治療を行う方法です。SB623が現在対象としている患者さんは、脳塞栓や脳血栓症(脳梗塞)あるいは外傷患者です。これらの患者さんは遺伝子に異常があるわけではありません。標的遺伝子に働きかけることを企図した治療ではないので、遺伝子治療にはなりません。また、ex vivoで遺伝子の治療を行っているわけでもありません。

    もう一つは、遺伝子そのものを治療薬として用いる場合です。例を挙げればアンジェスのHGF遺伝子治療薬です。これは遺伝子をプラスミドに組み込み患者さんの体内に導入し、患者さんが必要とするたんぱく質等(growth factor等)を生体内に発現させて、病気の治療を行う方法です。SB623は特定の遺伝子を生体内に導入し、それがコードする蛋白等を発現させることを目的とした治療ではないので、遺伝子治療にはなりません。

    (ここで頭を切り替えてね)

    別の角度から説明しますと。上述したHGFですが、現在日本では2つの異なったHGF治療薬が存在します。一つはアンジェスのHGF遺伝子治療薬です。これは生体内でHGF蛋白が産生されます。

    もうひとつはクリングルファーマが行っているもので、これは遺伝子工学(組み換え)を駆使して、遺伝子操作を行った細胞からHGF蛋白を大量に生産させて、生体外より生体内へHGF蛋白を投与するものです。

    似て非なるものですが、後者は遺伝子治療ではありません。SB623は遺伝子工学の技術を用いて作成した細胞を移植するわけですから、後者に近いかも?

    なお、前者も後者も再生療法になると思います。

    ⇔ じゃあ、iPSは?スキッピング効果を狙った核酸医薬品は?
    答えられないから、逃げようね~。厚労省さん整理してね~。

  • 久しぶりに興味深い投稿に出会いました。
    いやあ、xgmさんの視点に敬意を覚えました。

    あなたの問いに現時点で明確に答えを出せる人はいないと思います。

    あなたが提示した遺伝子治療臨床研究に関する指針は、現在の当該領域の進歩にかんがみて、今、見直しがされております。ちょうど1年前から。厚生科学審議会 「遺伝子治療等臨床研究に関する指針の見直しに関する専門委員会」がその舞台です。下記のHPの「資料等」のところをクリックしますと、議論の内容が分かります。

    w
    ww.mhlw.go.jp/stf/shingi/shingi-kousei.html?tid=436127

    SB623を現行の規定に照らし合わせて考えますと、遺伝子治療等臨床研究の指針が適応されるかというと、ここには「遺伝子を導入した細胞を人の体内に投与する遺伝子治療等臨床研究については、適用しない。」とあるので、遺伝子治療ではあるけれど”遺伝子治療ではない”ということになるようです。一方で、iPSをtransplantする治療は、遺伝子治療の対象とされています。

    何が何だかわかんないよ~。ですね。

    ところで、この専門委員会での意見もEMAやFDAとは若干異なった意見があるようです。FDAはSB623のような治療は遺伝子治療や再生療法とは切り離して、遺伝子導入細胞の治療薬としての独立したガイダンスを設ける方向にあるようです。と、いうもののFDA内でも異論はあるようですが。

    もう少し、見守ってみますか?

    日本の革新的治療、法の整備も遅れるな。がんばれ~。

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