サンバイオ(株)【4592】の掲示板 2018/04/25〜2018/05/01

>>675

確認は結構ですが、まず間違いはないでしょう
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付け足しになるが：

Breakthrough Therapy(BT)とは、「深刻or重篤な疾患に対して、既存の治療薬よりも大幅な改善が見込めるドラッグ」(FDA)

BT指定されると、Ph2了、時にはPh2途中（Pn2a了　or Ph2中間解析了）時点でも承認申請可（FDAの裁量で決まるもので、明文化はされていない模様）
BT指定即承認申請も普通に有り得る　審査期間は短い

「深刻(serious)or重篤(life-threatening )」な疾患というと対象疾患が極めて限定されるようにみえるが、実際の運用は柔軟
また、比較対象になる既存薬が無い、脳梗塞治療薬のようなfirst-in-classの新薬であってもBT指定可

BT指定が決してrare caseではないことは、ちょっと古いが、次のデータをみても分かる

2012年にBT指定制度発足以来、2016/1時点で110品目もの開発薬がBT指定され、このとき既に37品目が薬事承認されていた
極めて最近の例でみると、ファイザーはBT指定されていたある開発薬のPh2完了に伴い、承認申請した（2018/2）　2018/8にFDA承認を目標とする

21世紀治療法適用となると自動的にBT指定となるのか、申請が必要なのかは知らない
SB623の場合はBT指定即承認申請となるのではないか

「何があろうとFDA承認申請のためにはPh3完了が絶対必要」とは「事情通でない」者の言うこと