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なんかすごいニュース、時間外で株価も上昇中!!!

遺伝子治療(invivo)CRISPR / Cas9薬を使用した初めての臨床データで良い結果をもたらした。
RegeneronとCRISPRスペシャリストのIntelliaTherapeutics(ノーベル賞受賞者のJennifer Doudnaが共同設立)が実施した第1相試験の予備結果では、NTLA-2001薬の単回投与でATTRアミロイドーシス疾患活動性のバイオマーカーが急激に減少することが示されました。
この減少は、Alnylam's Onpattro(patisiran)やIonis / Akcea's Tegsedi(inotersen)などの慢性的な投薬を必要とするATTRアミロイドーシスの現在の治療法の有効性と一致しました。どちらも、年間約45万ドルの費用がかかる遺伝子サイレンシング剤です。