テナヤ・セラピューティクス【TNYA】の掲示板

治験の発表が出たみたいですね。
どうなるんだろうか…

Tenaya Therapeutics Inc. (TNYA)は、MYBPC3関連肥大型心筋症に対する遺伝子治療TN-201のMyPEAK-1第1b/2a臨床試験から中間安全性および有効性データを報告した。このデータは米国心臓協会の科学セッション2025で発表され、Cardiovascular Research誌に掲載された。

試験では、TN-201を2つの用量レベルで評価した：3E13vg/kg（コホート1）および6E13 vg/kg（コホート2）。各コホートで3名の患者が治療を受けた。遺伝子治療は両用量で概ね忍容性が良好であり、用量制限毒性は観察されず、全患者が免疫抑制薬の漸減に成功した。

安全性データでは、可逆的な肝酵素上昇が最も一般的な治療関連有害事象であった。入院モニタリング要件により、2件の治療関連重篤有害事象が発生した。心毒性の兆候は観察されなかった。

52〜78週間のフォローアップを受けたコホート1患者では、MyBP-Cタンパク質レベルが最初の生検から52週目までに平均4%増加した。評価可能な最初のコホート2患者では、12週間後にタンパク質発現が14%増加し、用量反応の早期証拠を示した。

心臓トロポニンIレベルはコホート1の全患者で48%〜74%減少し、正常または正常に近いレベルとなった。コホート1の3名全員が52週目に肥大の指標の改善を示し、左室後壁厚が21%〜39%減少した。Two名の患者では左室心筋重量指数が12%〜22%減少した。

心不全症状は26週目までに全患者でニューヨーク心臓協会クラスが少なくとも1クラス改善し、コホート1の全患者が無症状状態に達した。

FDAは2025年11月7日にMyPEAK-1を臨床保留とした。Tenayaは議定書修正を通じて懸念に対処するためFDAと協力している。

TN-201は、MYBPC3関連肥大型心筋症の治療を目的として設計されており、この疾患はHCM患者の約20%を占める。この状態は遺伝子変異によるミオシン結合タンパク質Cの不十分なレベルに起因する。