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サンガモ・セラピューティクス【SGMO】の掲示板

ゲノム薬品会社Sangamo Therapeutics、Inc.(Nasdaq:SGMO)は本日、Nature Communicationsに亜鉛フィンガーヌクレアーゼ(ZFN)プラットフォーム技術の改良についての発表を発表しました。 これは、任意のDNAセグメントを標的とするために利用可能なZFNの多様性において64倍の増加をもたらす。 原稿に示されているように、この改良されたターゲティング能力は選ばれたゲノム遺伝子座の非常に正確な編集を可能にする。 ZFN技術は、ムコ多糖症I型(MPS I)、MPS II、血友病B、ベータサラセミアおよび鎌状赤血球症のための臨床試験において現在評価されている操作可能な遺伝子編集プラットフォームである。