プラクシス・プレシジョン・メディシンズ【PRAX】の掲示板

開発パイプラインは2つに大別される。

2025年❶❷の成否でベンチャーの命運が左右されるイメージ

◾️CEREBRUM™ 低分子化合物
❶Ulixacaltamide (PRAX-944)
本態性振戦治療薬
・フェーズ3 (ESSENTIAL3 Study 1 & Study 2)
⚫︎トップラインデータ発表時期
2025年第1四半期 (Study 1中間結果)

❷Vormatrigine (PRAX-628)
部分発作および全般てんかん治療薬
・EMPOWER observational study: 登録中
・RADIANT open label study: フェーズ2
・POWER1 & POWER2: フェーズ2/3
⚫︎トップラインデータ発表時期
・2025年上半期 (RADIANT結果)
・2025年下半期 (POWER1試験結果)

❸Relutrigine (PRAX-562)
発達性てんかん性脳症 (DEEs)治療薬
・EMBOLD Cohort 2: フェーズ2
・EMERALD: フェーズ2 (2025年上半期登録開始)
⚫︎トップラインデータ発表時期
2026年上半期 (EMBOLD Cohort 2結果)

❹PRAX-020
KCNT1遺伝子関連てんかん治療薬
前臨床 (UCBとの共同研究)

❺PRAX-050
神経関連疾患治療薬 (詳細不明)

◾️SOLIDUS™
アンチセンスオリゴヌクレオチド (ASO) ❻Elsunersen (PRAX-222)
SCN2A GoF DEE対象遺伝性てんかん治療薬
・フェーズ1/2 (登録中)
・レジストレーショナル段階 (承認申請準備中)

❼PRAX-080
PCDH19関連てんかん治療薬
・前臨床 (Florey Instituteとの共同開発)
❽PRAX-090
SYNGAP1関連症候群治療薬
・前臨床 (Florey Instituteとの共同開発)
❾PRAX-100
SCN2A LoF関連てんかん治療薬
・前臨床 (Florey Instituteとの共同開発)

マイルストーンのまとめ:
• 2025年第1四半期: UlixacaltamideのESSENTIAL3 Study 1中間結果
• 2025年上半期: VormatrigineのEMPOWER登録完了 & RADIANT試験結果
• 2025年下半期: VormatrigineのPOWER1試験結果
• 2026年上半期: Relutrigine (EMBOLD Cohort 2)のトップライン結果