プラクシス・プレシジョン・メディシンズ【PRAX】の掲示板

本態性振戦（ET）の画期的新薬P3が成功発表。
中間発表の中止勧告を蹴って、以下の優れた最終結果はすごいです🍵

Ulixacaltamide
Phase 3試験結果

試験構成
・Study 1（並行群試験）
・Study 2（ランダム化撤退試験）

◆Study 1（並行群試験）
• 主要評価項目（Primary Endpoint）
• Modified Activities of Daily Living 11（mADL11）での改善：
→ 平均改善： 4.3点（p<0.0001）
• 副次評価項目（Key Secondary Endpoints）
• 病勢改善率（12週時点）
• 患者自己評価PGI-C（Patient Global Impression of Change）
• 医師評価CGI-S（Clinical Global Impression-Severity）
→ 全て統計的に有意（p<0.001）

◆Study 2（ランダム化撤退試験）
• 主要評価項目（Primary Endpoint）
• Ulixacaltamide継続群 vs プラセボ群での効果維持率
→ 有意差あり（p=0.0369）
• 副次評価項目（Key Secondary Endpoint）
• 病勢改善率（撤退期間中）
→ 有意差あり（p=0.0042）

◆安全性（Safety）
• 全般的に良好な忍容性
• これまでの試験と一貫した安全性プロファイル
• 薬剤関連の重篤な有害事象なし

◆規制・今後の予定
• Pre-NDA meeting requestをFDAに提出済み
• NDA（新薬承認申請）準備段階に進行中


◆CEOコメントMarcio Souza氏
• ET患者の平均罹患期間は30年以上。
• これまで有効な治療薬が存在しなかった。
• 15か月間で20万人以上が治験参加に関心を示すほど需要が高い。
• 今回の結果は「画期的な前進」であり、FDAとの協議を楽しみにしている。