プラクシス・プレシジョン・メディシンズ【PRAX】の掲示板

各発表時期と成功度一覧
❶ Ulixacaltamide– Essential Tremor（ET）
•成功度: ★
•治験ステージ: Phase 3（Essential3、2本のP3完了済み）
•対象疾患: 本態性振戦（ET）
•被験者数: 各試験で約400–600人規模
•発表予想時期: 2025年初秋（Q3）トップライン結果
•備考: 中間解析で futility 示唆あり、成功ハードルは非常に高い。

❷ Vormatrigine– POWER1（Focal Onset Seizures）
•成功度: ★★★
•治験ステージ: Phase 2/3 pivotal study（2025年Q4完了予定）
•対象疾患: 局在関連てんかん（FOS）
•被験者数: 約300–400人規模
•発表予想時期: 2025年Q4（年末頃）トップライン結果
•備考: P2で良好なシグナル→再現できれば成功確率高め。

❸ Relutrigine– EMBOLD Cohort 2（SCN2A/SCN8A DEEs）
•成功度: ★★★
•治験ステージ: Phase 2/3（Cohort 2でNDA視野）
•対象疾患: SCN2A／SCN8A変異による重度発達性てんかん性脳症（DEE）
•被験者数: 希少疾患のため数十例規模
•発表予想時期: 2026年上期（H1）トップライン結果→ NDA提出想定
•備考: FDA Breakthrough Therapy 指定、Cohort 1で有効性シグナルあり。

❹ Elsunersen（PRAX-222, SCN2A GoF-DEEs）
•成功度: ★
•治験ステージ: Phase 1/2（用量漸増＋PoC）
•対象疾患: SCN2A GoF 変異によるDEE
•被験者数: 少数（初期パートで1桁～数十人）
•発表予想時期: 2026年上期（H1）Part Aトップライン結果
•備考: ASOとして疾患修飾が期待されるが、早期段階でリスク大。

❺ Vormatrigine– POWER2（FOS）
•成功度: ★★★
•治験ステージ: Phase 2/3（2026年後半登録完了予定）
•対象疾患: 局在関連てんかん（FOS）
•被験者数: 数百人規模
•発表予想時期: 2027年以降（登録完了後の解析に依存）
•備考: POWER1の延長線、POWER1成功なら追随成功の確率大。

❻ Relutrigine– EMERALD（Broad DEEs）
•成功度: ★
•治験ステージ: Phase 2/3（2026年登録完了目標）
•対象疾患: 広範なDEEs（Dravetなど含む）
•被験者数: 各サブタイプごと少数、総計で数十～100例程度
•発表予想時期: 2027年以降（登録完了後）
•備考: EMBOLD成功後の拡張試験、まだ不透明。