プラクシス・プレシジョン・メディシンズ【PRAX】の掲示板

PRAX-944の本態性振戦に対するPhase2bの主要評価項目である修正日常生活動作（mADL）スコアはp = 0.026だった一方、PGI-Cによるスコア評価は、p < 0.05で有意差が小さいのを見落としていた。

スコア評価は振戦の重症度と生活動作との関連性はあるが、主観的でばらつきが大きく、再現性や解析上のノイズも多く、評価指標としての感度・特異性が不十分だった可能性がある。

日本PMDAは事前プロトコルに示した統計処理法を変えることを容認する可能性は低いが、欧州EMAは変えることの合理性があれば容認、米国FDAも患者QOLの高さやアンメットニーズ、臨床的有用性の点から容認する柔軟性が知られている。

したがって、解析モデル変更による成功が商業化につながるかは、臨床的意義＋安全性＋データの一貫性次第とも言える。市場規模を考えると見切りをつけるのは惜しく、加速度センサー（加速度計）による振戦定量化 を加えたPhase3b追加で商業化される可能性の他、多くの開発ラインナップがあることからも再ベット
してみる。