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RMAT指定よりは、BT指定を狙うという私の予測は見事に外れました。
RMAT指定の意味を、具体的に考えてみたいと思います。

FDA に RMAT 指定を治験申請時またはそれ以降に申請することが可能です。（サンバイオは後者に該当。）

FDA 内の組織・先進治療部（OTAT）において RMAT 指定申請のあっ た品目が審査され，60 日以内に結果が開発者へ通知されます。（つまり、サンバイオは、7月中旬くらいに申請していることになります。）

RMAT 指定を受けた製品については，迅速承認の際に用いられるサロゲート（代用）または中間エンドポ イントに関する開発初期からの相談のような製品開発および審査を促進しうるサポートを受けることができます。（サンバイオは二重盲検で統計的優位を充足していおり、問題ないはず。つまり迅速承認は堅い。）

さらにもう 2 つの優遇措置を受けられる可能性があります。一つは優先審査制度，もう一 つは迅速承認制度の適用です。前者は92 年，処方薬使用者法に基づき，医薬品の審査時間改善を目 的として設けられ，指定を受けることで標準期間 10 ヶ月の審査時間を 6 ヵ月以内に短縮することを本旨としています。（つまり、審査結果は来年3月中旬までには判明します。）

後者では，FDA は通常のランダム化比較試験 による有効性データの代わりに，長期の臨床的利益が合理的に推測できるようなサロゲート（代用）または 中間エンドポイントでの結果や有意な数のサイトから 得られるデータに基づいた販売承認を行います。（ここもサンバイオを既に充足しています。）

迅速承認 を受けた場合，「申請者は当該医薬品等の有効性について改めて評価する必要がある」との定めがあります。つ まり，第Ⅳ相確証試験（市販後調査）の情報として，以 下の 3 つのいずれかを提出することが求められます。（A）臨床的根拠，臨床試験，患者レジストリ，または その他の，電子カルテのような，実世界（real world）における根拠の情報源の提出。（B）より大規模な検証データセットの収集。（C）承認前に治療を受けた全患者に対する承認後の継続的モニタリング。（ここもサンバイオはA,B,Cいずれでも問題なしと見られます。）

つまり、今回IRで、サンバイオは米国TBI市販を完全に視野に置いたと言えます。