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※説明会資料・音声の中で気になったこと
①慢性期脳梗塞解析に当たっての新たな評価指標QOLへの言及

資料:規制当局は、統計学的な有意差に加えて、臨床的に意味のある結果(音声:QOL,機能などの改善)を求めている。
   →これは、PMDAからQOLの改善などをもっと全面的に出すようアドバ
    イスを受けただろうし、また、新たな評価指標についても事前に調整済
    みと想像します。
   →ちなみにPMDAの新薬審査担当審議役は、あるシンポジウムで次のよう
    に述べています。
 ○今後の新医薬品開発において、QOL(PRO)評価を有効性評価項目として含
  めていくことは、適切なベネフィット/リスク評価を行い、開発される医薬品
  の真の価値を判断していく上でも必要と考える。
 ○適切なQOL(PRO)評価を行うためには、用いる指標の適切性を予め十分に
  確認しておく必要がある。
 ○治療の目的、目標を踏まえて、適切な他のエンドポイントと組み合わせて
  QOL(PRO)評価指標を用いることが実際的と思われる。
 ○新医薬品開発の早期から、審査当局と相談しながら開発を進めることが必要
  である。

②TBIの承認申請につては、新たな課題、宿題があるかもしれないことへ言及する
 等、慎重な言い回しだなと感じました。これまでの「順調に進捗」との表明後
 の真逆の結果に対する株主や患者さん達から寄せられた苦情等を考慮して、過
 大な期待を持たせないようにしたものとだろうと。