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メディシノバ【4875】の掲示板 2019/07/13〜2019/07/18

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株犬 強く買いたい 2019年7月15日 08:04

ゾルゲンスマは筋肉が萎縮する脊髄性筋萎縮症(SMA)の治療薬だ。SMAは乳幼児の10万人に1~2人が発症する希少疾患で患者数は国内で数百人程度だという。重症の場合は呼吸不全に陥り死亡率が高い。



希少性疾患はやはり高額な薬価がつきやすい、

改めてdcm に期待したい。