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>>1144

症例、少なくとも確定した症例は年内で4例、この症例一つ一つの臨床試験の判断はその道筋の方が診断すればそれなりにつきます。目標症例数の妥当性についての質問がなされている。
  ただ、あるのは、 予定登録症例数は6例。とあるのみ。
 
その回答として、
・アンジェスMG社では、現在、海外での追加第Ⅲ相臨床試験の準備中であり、国内で臨床試験を企業として実施する方針は当面ないという状況です。したがって、今回、医師が主導する形で本臨床試験を実施し、AMG0001の末梢性血管疾患に対する安静時疼痛及び潰瘍効果を再検討することで、今後の国内開発の参考となるデーターを得ることを目指すこととなりました。
・AMG0001の症状改善効果が認められることに着目し、新しく制度化された「再生医療等製品」の枠組みや「条件及び期限付き承認制度」を活用した開発促進について規制当局との相談を重ねた結果、先進医療制度を活用し、当該新制度を適用することが望ましいとの見解をいただきました。
・アンジェスMG社では、国内開発に消極的でしたので、このような開発の可能性を打診したところ,AMG0001の提供及び開発情報の提供等に了承いただきました。
・申請医療機関としては、標準的な治療法が確立していない疾患領域に対し、早期に新医療技術を開発する医療上の意義は極めて高いと考えており、本遺伝子治療臨床研究の成果によっては、継続開発する企業も存在することから、その開発は低くない考えております。
 よって、これらの状況に基づいて、標準的な治療法が確立していない疾患領域に対する早期の新医療技術開発のため、申請医療機関が本臨床試験を実施することになりました。
・  したがって、本臨床試験において3回投与の追加データーが得られる可能性があります。申請医療機関側としましても、これらのデーターを示すことが、AMG0001の開発の一助となり、標準的な治療法が確立していない疾患領域に対する新医療技術の開発にtながるものと考えております。
        HGF遺伝子による血管新生遺伝子治療 平成26年7月25日
              大阪大学医学部付属病院   楽木 宏美  一部抜粋

  • >>1156

    そして、先進技術としての適格性  先進医療B評価用紙 2号
     総評 コメント     北村総一郎 技術委員
     6例と少ない症例数で非盲検単群試験の意義は既に技術審査部会の議論の通り、高いものではない。
     ただし、本試験の結果を、改正薬事法の「再生医療等製品」における申請で今後活用できる可能性もあることから、先進医療Bとして行うことを認めてよいと思われる。
      
     かかる背景の中での承認申請、すでに1年半以上の推移の中、4症例にて取り合えずまとめを行い、更なるステップアップとしての17年1月以降での承認申請の手続き・方向は限りなくあると判断(2月頃にも)したい。当局の見解もそうであるべきであろう。ベンチャー企業の後方支援を限りなくサポートする決定した厚労省取り組みが逆に問われることにもなる。